ناقلات تحمل جينات جديدة كبيرة مرتبطة العمى ورثت

بعض الأطباء والباحثين أمل أن يوم واحد من الأفراد ذوي الأمراض الوراثية (مثل التليف الكيسي والمتنحية ستارغاردت المرض الذي يسبب فقدان البصر التدريجي) يمكن علاجه عن طريق تزويدهم نسخة من تصحيح هذه الجينات المسببة للأمراض خلل ، أي قبل العلاج الجيني.

في العلاج الجيني ، يتم تعبئتها في الجينات العلاجية في وكيلا يعرف بالمتجه الذي يحمل الجين في الخلايا حيث هو مطلوب منها. مشتق واحدة من ناقلات الأكثر شيوعا من الفيروس ، والغدة المرتبطة الفيروسات (AAV). ومع ذلك ، بالنسبة لبعض الأمراض ، مثل مرض ستارغاردت المتنحية ، واحدة عائقا أمام نجاح العلاج الجيني هو أن AAV ليست قادرة على استيعاب حجم كبير من الجينات العلاجية. وكشفت البيانات الجديدة ، التي تم إنشاؤها بواسطة البرتو Auricchio وزملاؤه في معهد تيليثون لعلم الوراثة والطب ، وإيطاليا ، أن ناقلات المستمدة من شكل معين من AAV المعروفة باسم الجينات يمكن أن تستوعب AAV5 كبيرة ، بما في ذلك مفقود في نموذج الفأر من ستارغاردت المتنحية المرض.

في هذه الدراسة ، وجد أنه يمكن تعبئتها الجينات أكبر من ذلك بكثير في ناقلات المستمدة من AAV5 من من ناقلات المستمدة من أشكال أخرى من AAV. كذلك ، تبين أنه يمكن استخدام خلايا AAV5 للحث على تحويل المعلومات بنجاح في الجينات الكبيرة إلى البروتين. وعندما AAV5 تحتوي على الجين Abca4 الماوس ، والذي هو ربط الماوس من الجين المتحول في الأشخاص الذين يعانون مرض ستارغاردت المتنحية ، تحقن في العين من الفئران التي تفتقر Abca4 ، لاحظ تحسنا في وظيفة العين. واختتم الكتاب ولذلك ناقلات المستمدة من AAV5 يمكن أن تكون مفيدة لعلاج الأشخاص المصابين بمرض ستارغاردت المتنحية.

http://www.jci.org/