De Nieuwe vector draagt grote genen met betrekking tot geërfte blindheid

Sommige werkers uit de gezondheidszorg en onderzoekers hopen dat de individuen met geërfte ziekten (zoals blaasbindweefselvermeerdering en recessieve ziekte Stargardt, die progressief verlies van gezicht) veroorzaakt één dag zouden kunnen worden genezen door hen van een verbeterde versie van hun ziekte-veroorzakend defect gen, d.w.z., door gentherapie te voorzien.

In gentherapie, wordt het curatieve gen in een agent verpakt die als een vector wordt bekend, die het gen in cellen draagt waar het wordt vereist. Één van de gemeenschappelijkste vectoren wordt afgeleid uit een virus, adeno-geassocieerd virus (AAV). Nochtans, voor sommige ziekten, zoals recessieve ziekte Stargardt, is één barrière voor succesvolle gentherapie dat AAV niet de grote grootte van het curatieve gen kan aanpassen. De Nieuwe gegevens, die door Alberto Auricchio en collega's, bij het Instituut Telethon van Genetica en Geneeskunde, Italië worden geproduceerd, hebben geopenbaard dat de vectoren die uit een specifieke vorm van AAV worden afgeleid die als AAV5 wordt bekend kunnen grote genen, met inbegrip van dat aanpassen die in een muismodel mist van recessieve ziekte Stargardt.

In de studie, vond men dat de veel grotere genen in vectoren zouden kunnen worden verpakt die uit AAV5 dan uit vectoren afgeleid uit andere vormen van AAV zijn voortgekomen. Verder, toonde men dat AAV5 zou kunnen worden gebruikt om tot cellen te bewegen om de informatie in de grote genen in proteïne met succes om te zetten. Toen AAV5 bevattend het muisgen Abca4, dat het muiscorrelaat van het gen dat in individuen met recessieve ziekte Stargardt wordt veranderd is, in het oog van muizen niet hebbend Abca4 werd ingespoten, werd de verbetering van de functie van het oog waargenomen. De auteurs besloten daarom dat de vectoren die uit AAV5 worden afgeleid nuttig zouden kunnen zijn om individuen met recessieve ziekte te behandelen Stargardt.

http://www.jci.org/