Neuer Vektor trägt die großen Gene, die mit geerbter Blindheit verbunden werden

Einige Kliniker und Forscher hoffen, dass Einzelpersonen möglicherweise mit geerbten Krankheiten (wie zystischer Fibrose und rückläufiger Stargardt-Krankheit, die progressiven Verlust des Anblicks verursacht), ein Tag ausgehärtet würden, indem man sie mit einer korrigierten Version ihres Krankheit-verursachenden fehlerhaften Gens d.h. durch Gentherapie versieht.

In der Gentherapie wird das heilende Gen in einem Agens verpackt, der als ein Vektor bekannt ist, der das Gen in Zellen trägt, in denen es gefordert wird. Einer der geläufigsten Vektoren wird von einem Virus, adeno-verbundenes Virus berechnet (AAV). Jedoch für einige Krankheiten, wie rückläufige Stargardt-Krankheit, ist eine Sperre zur erfolgreichen Gentherapie, dass AAV nicht in der Lage ist, das große des heilenden Gens anzupassen. Die Neuen Daten, erzeugt von Alberto Auricchio und Kollegen, am Telethon-Institut von Genetik und von Medizin, Italien, haben, dass die Vektoren, die von einem spezifischen Formular von AAV bekannt ist als AAV5 berechnet werden, große Gene anpassen können, einschließlich das aufgedeckt, das in einem Mäusebaumuster rückläufiger Stargardt-Krankheit verfehlt.

In der Studie wurde es gefunden, dass viel größere Gene in die Vektoren verpackt werden konnten, die von AAV5 als von den Vektoren berechnet wurden, die von anderen Formularen von AAV berechnet wurden. Weiter wurde es gezeigt, dass AAV5 verwendet werden könnte, um Zellen zu verursachen, um die Informationen in den großen Genen in Protein erfolgreich zu konvertieren. Als AAV5, welches das Mäusegen Abca4 enthält, das das Mäusekorrelat des Gens ist-, das in den Einzelpersonen mit rückläufiger Stargardt-Krankheit geändert wird, in das Auge von den Mäusen eingespritzt wurde, die Abca4 ermangeln, wurde Verbesserung in der Funktion des Auges beobachtet. Die Autoren stellten deshalb fest, dass die Vektoren, die von AAV5 berechnet wurden, für die Behandlung von Einzelpersonen mit rückläufiger Stargardt-Krankheit nützlich sein konnten.

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