新しいベクトルは受継がれた盲目にリンクされる大きい遺伝子を運びます

受継がれた病気の個人が遺伝子療法ことをによる彼らの病気引き起す不良な遺伝子の訂正されたバージョンをそれらに、すなわち、与えることによって (嚢胞性線維症および視力の進歩的な損失を引き起こす Stargardt の劣性病気のような、) 1 日治るかもしれませんことを何人かの臨床医および研究者は望みます。

遺伝子療法では、治療効果がある遺伝子はそれが必要となるセルに遺伝子を運ぶベクトルとして知られているエージェントで包まれます。 共通のベクトルの 1 つはウイルス、 adeno 準のウイルスから得られます (AAV)。 ただし、ある病気のため、 Stargardt の劣性病気のような、正常な遺伝子療法への 1 つの障壁は AAV が治療効果がある遺伝子の大型を取り扱えないことです。 遺伝学および薬の長時間テレビ放送の協会でアルベルト Auricchio および同僚が、イタリア生成する、新しいデータは Stargardt の劣性病気のマウスモデルで抜けているそれを含んで AAV5 として知られている AAV の特定の形式から得られるベクトルが大きい遺伝子を取り扱うことができることを明らかにしました。

調査では、より大いに大きい遺伝子が AAV にの他の形式から得られたベクトルからの AAV5 から得られたベクトル包むことができることが分られました。 セルを誘導するのに正常に蛋白質に大きい遺伝子の情報を変換するために AAV5 が使用できることが更に、示されていました。 Stargardt の劣性病気の個人で変異する遺伝子のマウス相互的関係であるマウス遺伝子 Abca4 を含んでいる AAV5 が Abca4 に欠けているマウスの目に注入されたときに目の機能の改善は観察されました。 従って著者は AAV5 から得られたベクトルが Stargardt の劣性病気と個人を扱うために有用であることができることを結論を出しました。

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