Nowy wektor niesie dużych geny łączących odziedziczona ślepota

Niektóre badacze i klinicyści mieć nadzieję że jednostki z odziedziczonymi chorobami można leczący providing one z korygującą wersją ich powoduje wadliwy gen gen terapią jeden dzień, i.e. (,

W gen terapii kuracyjny gen pakuje w agencie znać jako wektor który niesie gen w komórki, dokąd ono wymaga. Jeden pospolici wektory czerpie od wirusowego, kojarzącego wirusa (AAV). Jakkolwiek, dla niektóre chorob jest, tak jak recesywna Stargardt choroba, jeden bariera pomyślna gen terapia że AAV no jest sprawnie pomieszczać wielkiego rozmiar kuracyjny gen. Nowy dane, wytwarzający Alberto Auricchio i koledzy, przy maratonu telewizyjnego instytutem genetyka i medycyna, Włochy, wyjawiał wliczając ten chybiania w mysz modelu recesywna Stargardt choroba. że wektory czerpiący od odmianowej formy AAV znać jako AAV5 mogą pomieszczać wielkich geny,

W nauce, ja znajdował że target113_0_ wielcy geny niż czerpiących od innych form AAV mogli pakujący w wektory czerpiących od AAV5 od wektorów. Dalej, ja pokazywał że AAV5 mógł używać nakłaniać komórki pomyślnie nawracać informację w wielkich genach w proteinę. Gdy AAV5 zawiera mysz gen Abca4 wstrzykiwał w oko myszy brakuje Abca4, który jest myszy korelatem gen mutujący w jednostkach z recesywną Stargardt chorobą, ulepszenie w funkci oko obserwował. Autory tym samym wnioskowali że wektory czerpiący od AAV5 mogli być pożytecznie dla taktować jednostki z recesywną Stargardt chorobą.

http://www.jci.org/