Novo vetor carrega genes ligados a grandes cegueira hereditária

Alguns médicos e pesquisadores esperam que os indivíduos com doenças hereditárias (como a fibrose cística ea doença de Stargardt recessivo, o que provoca perda progressiva da visão) pode um dia ser curado, proporcionando-lhes uma versão corrigida de seus causadores de doenças gene defeituoso, ou seja, por terapia genética.

Na terapia de gene, o gene curativo é embalado em um agente conhecido como um vetor, que carrega o gene em células onde é necessário. Um dos vectores mais comum é derivada de um vírus, o vírus adeno-associado (AAV). No entanto, para algumas doenças, tais como a doença de Stargardt recessivo, uma barreira para a terapia de gene bem sucedido é que AAV não é capaz de acomodar o grande tamanho do gene curativo. Novos dados, gerados por Alberto Auricchio e colegas, do Instituto Telethon de Genética e Medicina, Itália, revelou que vectores derivados de uma forma específica de AAV conhecido como AAV5 pode acomodar genes de grande porte, incluindo a falta de um modelo do rato de Stargardt recessivo doença.

No estudo, verificou-se que genes muito maior poderia ser embalados em vetores derivados de AAV5 de derivados de vetores de outras formas de AAV. Além disso, foi mostrado que AAV5 poderia ser usado para induzir as células com sucesso converter a informação nos genes grande em proteína. Quando AAV5 contendo o gene de rato ABCA4, que é o mouse correlato do gene mutado em indivíduos com doença de Stargardt recessivo, foi injetada no olho de camundongos sem ABCA4, melhora da função do olho foi observado. Os autores concluíram que, portanto, derivado de vetores AAV5 poderia ser útil para o tratamento de indivíduos com doença de Stargardt recessivo.

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