Новый вектор носит большие гены соединенные к унаследованной слепоте

Некоторые врачи-клиницисты и исследователя надеются что индивидуалы с унаследованными заболеваниями (как кистозный фиброз и рецессивное заболевание Stargardt, которое причиняет прогрессивную потерю визирования) могли один день быть вылечены путем обеспечивать их с исправленной версией их заболевани-причиняя небезупречного гена, т.е., терапией гена.

В терапии гена, curative ген упакован в агенте известном как вектор, который носит ген в клетки где необходимо. Один из самых общих векторов выведено от вируса, adeno-связанного вируса (AAV). Однако, для некоторых заболеваний, как рецессивное заболевание Stargardt, один барьер к успешной терапии гена что AAV не могл приспособить крупноразмерное curative гена. Новые данные, произведенные Альберто Auricchio и коллегаами, на Институте Телевизионного марафона Генетики и Медицины, Италия, показывали что векторы выведенные от специфической формы AAV известного как AAV5 могут приспособить большие гены, включая то пропуская в модели мыши рецессивного заболевания Stargardt.

В изучении, было найдено что гораздо большле гены смогли быть упакованы в векторы выведенные от AAV5 чем от векторов выведенных от других форм AAV. Более Потом, было показано что AAV5 смогло быть использовано для того чтобы навести клетки успешно для того чтобы преобразовать информацию в больших генах в протеин. Когда AAV5 содержа ген Abca4 мыши, который коррелат мыши гена видоизмененного в индивидуалах с рецессивным заболеванием Stargardt, было впрыснуто в глаз мышей нуждаясь Abca4, наблюдалось улучшение в функции глаза. Авторы поэтому заключили что векторы выведенные от AAV5 смогли быть полезны для обрабатывать индивидуалов с рецессивным заболеванием Stargardt.

http://www.jci.org/