Published on April 16, 2008 at 9:46 AM
一些医生和研究人员希望，遗传性疾病（如囊性纤维化和隐性Stargardt病，从而导致逐渐丧失视线）的个体，也许有一天他们提供了他们的修正版本致病缺陷的基因，即治愈基因疗法。
在基因治疗中，治疗基因是打包在被称为一个向量，它携带基因进入细胞需要一个代理。最常见的载体之一是来自病毒，腺相关病毒（AAV）。然而，就是腺相关病毒是无法容纳大尺寸的疗效基因的一些疾病，如隐性Stargardt病基因治疗成功的一个障碍。阿尔贝托Auricchio和他的同事们所产生的新的数据，在遗传学和医学，意大利的电视马拉松研究所，曾透露，AAV5已知的腺相关病毒的具体形式的载体，可以容纳大量的基因，包括缺失小鼠模型的隐性Stargardt疾病。
在这项研究中，人们发现，更大的基因可以打包成从AAV5派生比其他形式的AAV所得的向量的向量。此外，它表明，AAV5可用于诱导细胞成功地转换成蛋白质的大量基因信息。当AAV5包含小鼠基因Abca4，这是鼠标相关的个人隐性Stargardt病的基因突变，注射到小鼠缺乏Abca4眼，改善眼的功能进行了观察。因此作者得出结论，从AAV5派生的载体，可用于治疗隐性Stargardt病的人。
http://www.jci.org/
4e807212-ebe0-403f-bdbc-a7574fe714be|0|.0