Den Nya vektorn bär stora gener som anknytas till övertagen blindness

Några clinicians och forskare hoppas att individer med övertagna sjukdomar (liksom cystic fibrosis och den recessive Stargardt sjukdomen, som orsakar progressiv förlust av sikt) kan en dag kureras genom att ge dem med en korrigerad version av deras sjukdom-orsaka defekta gen, dvs., vid genterapi.

I genterapi paketeras den läka genen i ett medel som är bekant som en vektor, som bär genen in i celler, var det krävs. En av de mest allmänningvektorerna härledas från en virus, adeno-tillhörande virus (AAV). Emellertid för några sjukdomar, liksom den recessive Stargardt sjukdomen, är en barriär till lyckad genterapi att AAV inte är kompetent att hysa det stort storleksanpassar av den läka genen. Nya data som frambrings av Alberto Auricchio och kollegor, på TelethonInstitutet av Genetik och Medicinen, Italien, har avslöjt att vektorer som härledas från en närmare detalj bildar av bekant AAV, som AAV5 kan hysa stora gener, inklusive som saknaden i en mus modellerar av den recessive Stargardt sjukdomen.

I studien fanns det att mycket större gener kunde paketeras in i vektorer som härleddes från AAV5, än från vektorer som härledas från annan bildar av AAV. Vidare visades det att AAV5 kunde vara van vid framkallar celler lyckat att konvertera informationen i de stora generna in i protein. Då AAV5 som innehåller musgenen Abca4, som är muskorrelaten av genen som muteras i individer med den recessive Stargardt sjukdomen, injicerades in i syna av möss som saknar Abca4, observerades förbättring i fungera av syna. Författarna avslutade därför att vektorer som härleddes från AAV5 kunde vara användbara för behandling av individer med den recessive Stargardt sjukdomen.

http://www.jci.org/