Published on April 16, 2008 at 9:46 AM
一些醫生和研究人員希望，遺傳性疾病（如囊性纖維化和隱性 Stargardt病，導致視力逐漸喪失的）的人，也許有一天他們提供了他們的修正版本致病的缺陷基因，即由治愈基因療法。
在基因治療中，治療基因是打包在被稱為一個向量，它攜帶基因進入細胞需要一個代理。最常見的載體之一，是來自病毒，腺相關病毒（AAV）。然而，就是腺相關病毒是無法容納大尺寸的療效基因的一些疾病，如隱性 Stargardt病，成功的基因治療的一個障礙。阿爾貝托 Auricchio和他的同事們所產生的新的數據，在遺傳學和醫學，意大利電視馬拉松研究所，曾透露，AAV5已知的腺相關病毒的具體形式的載體，可以容納大量的基因，其中包括失踪的隱性 Stargardt的小鼠模型疾病。
在這項研究中，人們發現，更大的基因可以從 AAV5派生載體比從其他形式的AAV派生載體包裝。此外，它表明，AAV5可用於誘導細胞成功地轉換成蛋白質的大量基因信息。當 AAV5包含小鼠基因Abca4，這是鼠標相關的個人隱性 Stargardt病的基因突變，注射到小鼠缺乏Abca4眼，改善眼的功能進行了觀察。作者因此得出結論，從 AAV5派生的載體，可用於治療隱性 Stargardt病的人非常有用。
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