Mananaliksik mula sa University of Pennsylvania School of Medicine ay ang pagbuo ng isang nobelang diskarte sa screen para sa mga gamot upang labanan ang mga neurodegenerative sakit tulad ng amyotrophic pag-ilid esklerosis (ALS), o Lou Gehrig ng sakit, gamit ang mga cell pampaalsa.
Sa nakalipas na buwan ng isang bilang ng mga mutations ay natagpuan sa isang sakit protina na tinatawag na TDP-43, na kung saan ay implicated sa ALS at ilang mga uri ng frontotemporal demensya (FTD).
"Kami ay gumawa ng isang lebadura modelo, ang parehong mga cell na ang mga bakers at brewers gamitin upang gumawa ng tinapay at serbesa, upang ipahayag ang TDP-43," paliwanag lead Aaron D. may-akda Gitler, PhD, Assistant Professor ng Cell at pag-unlad Biology. "Lubha, protina na ito ay nabuo clumps sa aming simpleng cell pampaalsa tulad ng ito ay sa mga tao cell magpalakas ng loob. Sa aming papel namin matukoy kung aling mga segment ng ang mutated na TDP-43 protina sanhi ito sa pinagsama-samang at kung aling mga bahagi sanhi ito sa ay nakakalason." Gitler at kasamahan-uulat ng kanilang mga natuklasan sa maaga ito linggo online na isyu ng mga pamamaraan ng National Academy of Sciences.
Dalawang taon na ang nakaraan, ang iba pang mga Penn investigators natagpuan na ang TDP-43 na naipon abnormally sa pagkamatay utak o kinakabahan tissue ng sistema mula sa mga indibidwal na masuri gamit ang alinman sa ALS o FTD. TDP-43 ay karaniwang kasangkot sa RNA at DNA processing, bukod sa iba pang mga cellular gawain. Ang kamakailang TDP-43 pagbago pag-aaral kumpirmahin papel sa protina sa nagdudulot ng sakit.
Ang clumping proseso ng proteins tumatagal ng mga dekada sa mga tao ngunit ang mga mananaliksik ay maaaring ang modelo proseso sa loob ng isang bagay ng mga oras sa cell pampaalsa. Ito ngayon nagpapahintulot para sa mabilis na genetic screening upang makilala ang mga proteins na maaaring baligtarin ang mga mapanganib na epekto ng sakit ng protina; visualizing ang clumping; at pagsubok ng mga molecule na maaaring matanggal o maiwasan ang clumping.
"Ang aming pampaalsa modelo ay isang malakas na tool para sa pagganap ng malakihan drug screen upang tumingin para sa mga maliliit na molecule na maaaring pigilan ang TDP-43 mula sa aggregating o na maaaring maprotektahan ang mga cell mula sa pinagsama-samang TDP-43," tala Gitler.