Os Cientistas desenvolveram o primeiro modelo genetically alterado do macaco que replicates alguns sintomas observados nos pacientes com doença de Huntington, de acordo com um estudo novo financiado pelos Institutos de Saúde Nacionais. Os Pesquisadores podem agora compreender melhor esta desordem genética complexa, devastador e incurável que afeta o cérebro.
Este avanço, relatado no avanço do 18 de maio da edição em linha da publicação da Natureza, podia conduzir às descobertas principais no esforço para desenvolver tratamentos novos para uma escala de doenças neurológicas.
Huntington é uma doença herdada causada por um gene defeituoso pilhas desse nervo dos disparadores determinadas no cérebro a morrer. Os Sintomas podem incluir movimentos descontrolados, balanços de humor, a diminuição cognitiva, os problemas do balanço, e eventualmente a perda da capacidade para andar, falar ou engulir. Afecta cinco a 10 povos em cada 100.000. Não há nenhum tratamento conhecido para parar a progressão da doença, simplesmente medicamentações para aliviar sintomas. A Morte ocorre tipicamente 15 a 20 anos após o início.
As marcas dEste estudo a primeira vez que os pesquisadores desenvolveram um modelo do macaque do rhesus de uma doença humana específica usando tecnologias transgénicas, uma melhoria marcada sobre o rato modelam. Os animais Transgénicos são criados usando um método do DNA recombinante para alterar um genoma.
“Esta pesquisa permite que os cientistas avancem além dos modelos do rato que não replicate todas as mudanças no cérebro e no comportamento que seres humanos com experiência da doença de Huntington,” disse John D. Harding, Ph.D., director de recursos do primata no Centro Nacional do NIH para os Recursos da Pesquisa (NCRR), que financiaram o estudo. O “Primata modela doenças humanas do melhor espelho e é uma relação crítica entre a pesquisa com animal de laboratório pequenos e estudos que envolvem seres humanos.”
Para desembaraçar os componentes genéticos desta doença, pesquisadores NIH-apoiados Anthony W.S. Chan, D.V.M., Ph.D.; Xiao-Jiang Li, M.D., Ph.D.; e Shi-Hua Li, M.D., Ph.D., colaborou com seus colegas no Centro de Pesquisa Nacional do Primata de Yerkes e em outros componentes da Universidade de Emory em Atlanta. A pesquisa foi apoiada pelo NCRR e o Instituto Nacional de Desordens Neurológicas e o Curso (NINDS) em NIH.