一個亨廷頓氏症的轉基因猴模型開發

科學家已經開發出的第一個基因改變猴模型複製與亨廷頓氏病的患者中觀察到一些症狀，根據一項新的研究由國家衛生研究院資助。研究人員現在能夠更好地了解這個複雜的，毀滅性的和無法治愈的的遺傳性疾病，影響大腦。

此之前，在5月18日的“自然”雜誌網絡版的出版版提前報導，可能會導致重大突破的努力，開發一系列神經系統疾病的新療法。

亨廷頓的是一種遺傳性疾病，有缺陷的基因，觸發大腦某些神經細胞死亡造成的。症狀可能包括無法控制的運動，情緒波動，認知能力下降，平衡的問題，並最終失去了行走能力，說話或吞嚥。它影響到每10萬人中的5至10人。沒有任何已知的治療，阻止病情發展，唯一的藥物來緩解症狀。死亡通常發生在發病後 15至20年。

這項研究是首次，研究人員已經開發出一種使用轉基因技術，比小鼠模型的顯著改善的一個特定的人類疾病獼猴模型。轉基因動物的創建，使用重組 DNA的方法來修改基因組。

“這項研究使科學家提前超越小鼠模型不複製所有在大腦和行為的變化，人類與亨廷頓氏病的經驗，說：”約翰 D ·哈丁博士，美國國立衛生研究院的國家靈長類動物資源總監研究資源中心（NCRR），資助的研究。 “靈長類動物模型更好地反映人類疾病的研究小實驗動物和涉及人類的研究之間的一個關鍵環節。”

為了解開這一疾病的基因成分，NIH支持的研究人員安東尼陳 DVM，博士;小江李，醫學博士和醫學博士，哲學博士，李世華，合作耶基斯國家靈長類動物研究中心和其他部件在亞特蘭大埃默里大學的同事。這項研究是由NCRR和國家神經紊亂和中風研究所（NINDS）在NIH的支持。

埃默里大學的研究小組開發的這種轉基因猴模型，通過使用病毒載體，引入猴蛋亨廷頓基因的改變形式。卵受精和由此產生的胚胎被引入到代孕媽媽，在5個活產嬰兒。研究人員目前正在研究的疾病，其行為和認知的影響發病，使用猴模型，以便更好地了解疾病的機制和設計療法的目標。

“遺傳的進步，可以很容易確定誰繼承了疾病基因，說：”沃爾特 Koroshetz，醫學博士，副主任的NINDS。 “現在，與亨廷頓氏病靈長類動物模型，我們是一個大的邁進了一步，尋找更好的治療疾病以及那些注定發展的人。”

這種推進耶基斯靈長類動物中心是由NCRR支持八個之一。該中心提供的領導，培訓和資源，以促進科學發現和富有同情心，優質動物保健。去年，全國各地的8個位於中心支持的2000多名研究人員在研究一個廣泛使用非人類靈長類動物模型的疾病。

博士說：“哈丁”耶基斯靈長類動物中心是一個理想的地方開展這項工作，因為它在非人靈長類轉基因，非侵入性神經成像，和行為的評估經驗的專業知識。

欲了解更多信息亨廷頓氏病，請訪問： www.ninds.nih.gov /障礙/亨廷頓/ huntington.htm 。

http://www.ninds.nih.gov/