ابتكر العلماء وسيلة لتطهير كتل من البروتين الطافرة التي تنكس عصبي محرك في مرض هنتنغتون. جامعة إيموري الباحثون هندسيا فيروس لجعل جسم داخل الخلايا أو "intrabody" ضد huntingtin وهو البروتين الذي متحولة أشكال تسمم خلايا المخ للأشخاص الذين يعانون من هنتنغتون.
حقن الفيروس في أدمغة الفئران التي تجعل huntingtin متحولة يحسن قدرتها على تحريك أطرافهم ، على الرغم من أنها لا تطيل حياتهم.
وسيتم نشر النتائج عبر الإنترنت ومن المقرر للنشر في عدد مايو / يونيو من مجلة بيولوجيا الخلية.
على الرغم من أن باحثين آخرين أظهرت أن intrabodies المختلفة يمكن أن تحمي الخلايا من huntingtin متحولة ، وفريق إيموري كان أول لدراسة الآثار المترتبة على intrabody في الفئران الحية ، كما يقول المؤلف من كبار جيانغ شياو لي ، دكتوراه ، أستاذ علم الوراثة البشرية في جامعة إيموري مدرسة الطب.
وتسليم intrabody لأنسجة المخ في الناس يشكل تحديا هائلا ، لأنها تتطلب نوعا من العلاج الجيني. ومع ذلك ، فإنه قد يكون من الممكن استخدام المعلومات حول هيكل intrabody لإيجاد الأدوية التي تحاكي آثاره ، ويقول لي.
هنتنغتون يصيب حوالي 30000 شخص في الولايات المتحدة وعادة ما يبدأ في سن البلوغ الشباب إلى منتصف مع تدمير بطيء للخلايا الدماغ ، مما يؤدي إلى حركات لا إرادية ، الادراكي والاكتئاب في بعض الأحيان أو جنون العظمة. ويعتقد البعض 150،000 شخص قد لالطفرات التي تسبب المرض ، ولكن لم تكن قد بدأت تظهر الأعراض السريرية. المرض والوفاة في الوقت الراهن لا توجد وسيلة لإبطاء تطوره ، على الرغم من أن بعض الأدوية يمكن أن تخفف من الأعراض.
المسببة للأمراض الطفرات تنطوي على إطالة جزء من الجينات لhuntingtin ، بحيث أنه يكرر ثلاث رسائل (CAG) من الشفرة الوراثية عشرات المرات. البروتينات متحولة على منطقة تتكون من حمض اميني واحد (الجلوتامين) عدة مرات ، ودعا بولي الجلوتامين ، الأمر الذي يجعل البروتينات تتجمع معا داخل خلايا المخ.
يقول لى العلماء الذين يعملون على هنتنغتون حيث كانوا يدرسون داخل الخلية كتل وتأثيرها السامة : نوى خلايا المخ "أو في محاور عصبية والتشعبات.
"هدفنا هنا هو خلق أداة يمكن أن نميز بين تراكم البروتينات متحولة في النواة والسيتوبلازم" ، كما يقول. "إن intrabody بربط البروتينات huntingtin مع مناطق بولي الجلوتامين الموسعة وأنها لا تعمل إلا في السيتوبلازم ، وليس نواة".