המדענים יצרו כלי שזריקת למעלה כגיהנום חלבונים mutant זה neurodegeneration כונן במחלת הנטינגטון. חוקרים באוניברסיטת אמורי מתוכנן וירוס כדי להפוך של נוגדן intracellular או "intrabody" נגד huntingtin, חלבון שהטפסים mutant רעל תאי המוח של אנשים עם הנטינגטון.
הזרקה הווירוס לתוך מוחותיהם של עכברים מבצע mutant huntingtin משפר את היכולת שלהם להעביר את איברי גופם, למרות שהוא לא להאריך את חייהם.
התוצאות יפורסמו באופן מקוון, מתוזמנים עבור פרסום מאי / יוני להנפיק של היומן של ביולוגיה של התא.
למרות חוקרים אחרים הראו intrabodies שונים ניתן להגן על התאים מפני mutant huntingtin, הצוות אמורי היה הראשון לבחון את ההשפעה intrabody ב עכברים חי, אומר פרופסור Li Xiao-ג'יאנג, PhD, עורך בכיר גנטיקה אנושית הספר אמורי באוניברסיטה לרפואה.
מסירת intrabody את רקמות המוח אנשים יהיה אתגר עצום, מכיוון שהוא ידרוש צורה כלשהי של תרפיה גנטית. עם זאת, ייתכן שתהיה אפשרות להשתמש במידע אודות המבנה של intrabody כדי למצוא תרופות המחקים השפעותיו, אומר לי.
של הנטינגטון משפיעה על-30,000 אנשים בארצות הברית והיא מתחילה בדרך כלל צעירים - כדי בינוני - adulthood עם הרס איטי של תאי המוח, שמוביל תנועות רצוניות, מגבלות קוגניטיביות, לעתים דיכאון או פרנויה. אחרת אנשים 150,000 האמינו יש מוטציות לגרום למחלה, אך לא החלו להראות סימפטומים קליניים. המחלה היא מחלה קטלנית, כרגע אין דרך כדי להאט את התפתחותו, למרות תרופות מסוימות ניתן להקל על הסימפטומים.
גורם המחלה מוטציות כרוכים הארכת חלק ג'ין עבור huntingtin, כך היא חוזרת על עצמה שלוש אותיות (CAG) של הקוד הגנטי עשרות פעמים. חלבונים mutant יש אזור המורכב חומצת אמינו זהה (גלוטמין) פעמים רבות, הנקרא פוליפוני-גלוטמין, מה שהופך את החלבונים clump יחד בתוך תאי המוח.
לי, אומר לומד מדענים העובדים על הנטינגטון החל בו בתוך התא כגיהנום יש השפעתם רעילים: מוח גרעיני התאים או קטנים השולחים שלוחות, אסטרוציט שלהם.
"המטרה שלנו כאן היה ליצור כלי יכול להבחין בין ההצטברות של חלבונים mutant בלגרעין ציטופלזמה את", הוא אומר. "Intrabody מאגד huntingtin חלבונים עם אזורי פוליפוני מורחב-גלוטמין וגם היא פועלת רק בציטופלסמה, לא הגרעין".