Gli Scienziati hanno creato uno strumento per il prosciugamento dei mucchi con lo straccio di proteina mutante che guidano il neurodegeneration nella malattia di Huntington. I ricercatori di Emory University hanno costruito un virus per preparare un anticorpo intracellulare o “intrabody„ contro il huntingtin, la proteina di cui i moduli mutanti avvelenano le cellule cerebrali della gente con Huntington.
Iniettando il virus nei cervelli dei mouse che fanno il huntingtin mutante migliora la loro capacità di muovere i loro arti, sebbene non prolunghi le loro vite.
I risultati saranno pubblicati online e sono preveduti per la pubblicazione nell'edizione di Maggio/giugno del Giornale di Biologia Cellulare.
Sebbene altri ricercatori abbiano indicato che i vari intrabodies possono proteggere le celle dal huntingtin mutante, il gruppo di Emory era il primo per esaminare gli effetti di un intrabody in mouse viventi, dice l'autore senior Xiao-Jiang Li, il PhD, il professor della genetica umana alla Scuola di Medicina di Emory University.
Consegnando il intrabody ai tessuti cerebrali nella gente sarebbe una sfida ardua, perché avrebbe richiesto una certa forma di terapia genica. Tuttavia, può essere possibile usare le informazioni sulla struttura dei intrabody per trovare le droghe che imitano i sui effetti, Li dice.
Le influenze di Huntington circa 30,000 persone negli Stati Uniti e comincia solitamente in giovani all'mezzo età adulta con la distruzione lenta delle cellule cerebrali, piombo ai movimenti involontari, al danno ed a volte alla depressione conoscitiva o alla paranoia. Altre 150,000 persone sono credute per avere mutazioni che causano la malattia, ma non hanno cominciato a mostrare i sintomi clinici. La malattia è interna e corrente non c'è modo rallentare il suo sviluppo, sebbene alcuni farmaci possano alleviare i sintomi.
Malattia-Causando le mutazioni comprenda un allungamento della parte del gene per il huntingtin, di modo che ripete tre lettere (CAG) del codice genetico dozzine di volte. Le proteine Mutanti hanno una regione consistere dello stesso amminoacido (glutamina) molte volte, chiamate poli-glutamina, che fa le proteine agglutinare insieme le cellule cerebrali interne.
Li dice che scienziati che lavorano a Huntington stanno studiando dove dentro la cella i mucchi hanno loro effetto tossico: i nuclei delle cellule cerebrali o in loro assoni e dendrites.
“Il Nostro scopo qui era di creare uno strumento che potrebbe distinguere fra la capitalizzazione delle proteine mutanti nel nucleo ed il citoplasma,„ lui dice. “Le proteine intrabody di huntingtin di legature con le regioni ampliate e della poli-glutamina funziona soltanto nel citoplasma, non il nucleo.„