細胞内の抗体はハンティントンの病気モデルの突然変異体蛋白質を片付けます

科学者はハンティントンの病気の neurodegeneration を運転する突然変異体蛋白質の群生を片付けるためのツールを作成しました。 Emory 大学研究者は細胞内の抗体を作るためにウイルスをまたは huntingtin、突然変異体が毒をハンティントンを持つ人々の脳細胞形作る蛋白質に対して 「intrabody」設計しました。

突然変異体の huntingtin を作るマウスの頭脳にウイルスを注入することは彼らの生命を延長しないが彼らの肢を移動する彼らの機能を改善します。

結果はオンラインで出版され、細胞生物学のジャーナルの 5月/6月問題の出版物のためにスケジュールされます。

さまざまな intrabodies は突然変異体の huntingtin からセルを保護できることを他の研究者が示したが Emory のチームは生きているマウスの intrabody の効果を検査する第 1 言います年長の著者シャオ江李、 PhD の Emory 大学医科大学院の人類遺伝学の教授をでした。

人々の脳組織に intrabody 渡すことは遺伝子療法の形式を必要とするので、手強い挑戦です。 ただし、効果をまねる薬剤を見つけるのに intrabody の構造についての情報を使用することは可能かもしれませんと、李は言います。

米国の 30,000 人についてのハンティントンの影響は通常不随意運動、認識減損および時々不況またはパラノイアに導く脳細胞の遅い破壊から中間成年期に若者で始まり。 他の 150,000 人は病気を突然変異があると引き起こすが信じられましたり、臨床徴候を示し始めませんでした。 ある薬物が徴候を軽減できるが病気は致命的であり、現在開発を遅らせる方法がありません。

遺伝コードの 3 つの文字 (CAG) を何十回も繰り返すように、突然変異を病気引き起して huntingtin のための遺伝子の部分の延長を含んで下さい。 突然変異体蛋白質に何回も領域が同じアミノ酸 (グルタミン) から蛋白質に中の脳細胞を一緒に群生させる多グルタミンと呼出される成っていることをあります。

李はセルの中で群生がずっと毒作用をどこにもたらすか調査しているハンティントンに言います取り組む科学者: 軸索および樹枝状結晶の脳細胞の核または。

「ここの私達の目的と」は彼言います核の突然変異体蛋白質の蓄積と細胞質の間で区別できるツールを作成することでした。 「拡大された多グルタミンの領域およびそれの Intrabody 縛りの huntingtin 蛋白質細胞質核ではなくでだけはたらきます」。は

intrabody 作る突然変異体の huntingtin より速い突然変異体蛋白質を取り払い、 huntingtin の少数の群生を持てる培養されたセルがことを李および彼の同僚は示し。

intrabody 細胞質、それ内の旅行だけまだ striatum、見つけられる科学者に注入された場合突然変異体の huntingtin を作るマウスのモーター問題を軽減したのに。 striatum はハンティントンの病気によって最も影響を受けた頭脳の部分です。

李はまた突然変異体を結合することを好む抗体の見つけを集約された蛋白質証明できます、アルツハイマー病またはクロイツフェルト・ヤコブ病のような他の neurodegenerative 無秩序の調査に有用言います。

「複数の neurodegenerative 病気フォールディングで欠陥を含むようで、セルの中の蛋白質の総計の蓄積の原因となる新陳代謝」はと彼は言います。 「私達の調査提案します他の病気のこれらの蛋白質の総計の悪影響を切り裂くための作戦を」。は

突然変異体の huntingtin の群生はまた Emory 大学によって報告されたハンティントンの最近確立された transgenic 猿モデルの神経の核そして細胞質で見られます。

http://www.emory.edu