Forskare har skapat ett verktyg för sög upp stycken av muterade proteinet som enheten nervcellsdöd i Huntingtons sjukdom. Emory University forskare framtagen ett virus att göra en intracellulär antikroppar eller "intrabody" mot huntingtin, det protein vars mutanta former förgifta hjärnceller människor med Huntingtons.
Injicera viruset i hjärnan hos möss som gör mutanta huntingtin förbättrar sin förmåga att flytta sina lemmar, även om det inte förlänga livet.
Resultaten kommer att publiceras online och planeras för publicering i maj / juni utfärdande av Journal of Cell Biology.
Även om andra forskare har visat att olika intrabodies kan skydda cellerna mot mutanta huntingtin, säger Emory laget var de första att undersöka effekterna av en intrabody i levande möss, ledande författare Jiang Xiao Li, PhD, professor i mänsklig genetik vid Emory University School of Medicine.
Levererar intrabody till hjärnan vävnader i människor skulle vara en väldig utmaning, eftersom det skulle kräva någon form av genterapi. Men säger det kan vara möjligt att använda information om den intrabody strukturen för att hitta droger som efterliknar dess effekter, Li.
Huntingtons påverkar cirka 30 000 människor i USA och oftast börjar i young - till mellannivå - adulthood med långsam förstörelse av hjärnceller, leder till ofrivilliga rörelser, kognitiv nedsättning och ibland depression eller paranoia. Ytterligare 150 000 människor tros ha mutationer som orsakar sjukdomen, men har inte börjat som visar kliniska symtom. Sjukdomen är dödlig och för närvarande finns inget sätt att sakta sin utveckling, även om vissa mediciner kan lindra symptom.
Sjukdomsframkallande mutationer innebära en Förläng del av genen för huntingtin, så att det upprepas tre bokstäver (KAG) dussintals gånger genetiska koden. Mutanta proteiner har en region består av samma aminosyra (glutamin) många gånger, kallas poly-glutamin, vilket gör proteinerna som clump tillsammans inuti hjärnceller.
Li säger forskare som arbetar med Huntingtons har studerat där i cellen i stycken har deras giftiga effekt: brain cells' atomkärnor eller i deras axons och dendrites.
"Vårt mål här var att skapa ett verktyg som kunde skilja mellan ackumulering av mutanta proteiner i kärnan och cytoplasma", säger han. -Intrabody binder huntingtin proteiner med expanderad poly-glutamin regioner och det fungerar bara i cytoplasma, inte kärnan.