Os pesquisadores do UCLA descobriram que uma droga Aprovado pelo FDA inverte a deficiência orgânica do cérebro impor por uma doença genética chamada complexo tuberoso da esclerose (TSC). Porque a metade de pacientes do CST igualmente sofre do autismo, os resultados oferecem a esperança nova para endereçar as desordens de aprendizagem devido ao autismo. A Medicina da Natureza publica os resultados em sua edição em linha do 22 de junho.
Usando um modelo do rato para o CST, os cientistas testaram o rapamycin, uma droga aprovada pelo FDA para lutar a rejeção do tecido depois das transplantações de órgão. Rapamycin é conhecido para visar uma enzima envolvida em fazer proteínas necessários para a memória. A equipe do UCLA escolheu-o porque a mesma enzima é regulada igualmente por proteínas do CST.
“Este é o primeiro estudo para demonstrar que o rapamycin da droga pode reparar a aprendizagem dos deficits relativos a uma mutação genética que cause o autismo nos seres humanos. A mesma mutação nos animais produz as desordens de aprendizagem, que nós podíamos eliminar em ratos adultos,” Dr. explicado Alcino Silva do investigador principal, professor da neurobiologia e do psiquiatria na Faculdade de Medicina de David Geffen no UCLA. “Nosso trabalho e outros estudos recentes sugerem que alguns formulários do atraso mental possam ser invertidos, mesmo no cérebro adulto.”
“Estes resultados desafiam a teoria que a revelação anormal do cérebro é responsabilizar pelo prejuízo mental na esclerose tuberosa,” primeiro autor Dan adicionado Ehninger, pesquisador de aperfeiçoamento na neurobiologia. “Nossa pesquisa mostra que os problemas de aprendizagem da doença estão causados por mudanças reversíveis na função do cérebro -- não por dano permanente ao cérebro tornando-se.”
O CST é uma desordem genética devastador que interrompa como os trabalhos de cérebro, causando frequentemente o atraso mental severo. Mesmo em casos suaves, as dificuldades de aprendizagem e os problemas de memória a curto prazo são comuns. A Metade de todos os pacientes do CST igualmente sofre do autismo e da epilepsia. A desordem golpeia um em 6.000 povos, fazendo o duas vezes mais comum que Huntington ou Lou Gehrig's Disease.
O Silva e Ehninger estudaram os ratos produzidos com CST e verificaram que os animais sofreram das mesmas dificuldades de aprendizagem severas que pacientes humanos. Em Seguida, a equipe do UCLA seguiu a fonte dos problemas de aprendizagem às mudanças bioquímicas que acendem a função anormal do hipocampo, uma estrutura do cérebro que jogasse um papel chave na memória.