使塊莖硬化複雜造成的 rapamycin 撤消智力缺陷服麻醉劑

加州大學洛杉磯分校研究員發現 FDA 批准的藥物撤消遺傳病給予的腦子官能不良稱塊莖硬化複雜 (TSC)。 由於一半 TSC 患者也遭受孤獨性，發現提供對解決學習障礙的新的希望由於孤獨性。 本質醫學發布在其在線 6月 22日編輯的發現。

使用 TSC 的一個鼠標設計，科學家測試了 rapamycin，糧食與藥物管理局審批的藥物與在器官移植之後的組織拒绝戰鬥。 Rapamycin 為瞄準在做蛋白質介入的酵素是著名的需要為內存。 因為同一酵素也是由 TSC 蛋白質，調控的加州大學洛杉磯分校小組選擇了它。

「這是顯示出第一個的研究，藥物 rapamycin 可能修理瞭解缺乏與在人導致孤獨性的一個基因變化有關。 同一個變化在動物中導致學習障礙，我們能消滅在成人鼠標」，解釋的主要調查人博士 Alcino Silva，神經生物學和精神病學教授在大衛 Geffen 醫學院在加州大學洛杉磯分校。 「我們的工作和其他最近研究甚而在成人腦子建議智力缺陷的某種表單可以被撤消」。

「這些發現在神經生物學方面質詢這個原理異常腦子發展是由於在塊莖硬化的精神損傷責備」，被添加的第一作者丹 Ehninger，畢業後的研究員。 「我們的研究向顯示疾病的學習問題由在腦子功能的可反變化引起 -- 不由對開發的腦子的永久性故障」。

TSC 是如何打亂腦力勞動，經常導致嚴重智力缺陷的毀滅的遺傳障礙。 在溫和的案件，學習障礙和短期記憶問題是公用的。 一半所有 TSC 患者也遭受孤獨性和癲癇症。 紊亂進攻一在 6,000 個人，兩次使它公用像亨廷頓的或肌萎縮性側索硬化症。

森林區和 Ehninger 學習了鼠標養殖與 TSC 并且驗證動物遭受嚴重學習困難和人力患者一樣。 其次，加州大學洛杉磯分校小組跟蹤了學習問題的來源對激發海怪，在內存扮演一個關鍵角色的腦子結構的異常函數生物化學的更改。

「內存是一樣關於放棄瑣細的詳細資料，像它關於存儲有用的信息」，說森林區，加州大學洛杉磯分校心理學系的成員和加州大學洛杉磯分校腦子研究所。 「我們的發現建議與這個變化的鼠標不可能區分在重要和不重要的數據之間。 我們懷疑他們的腦子充滿干涉瞭解的無意義噪聲」。

「在仅三天處理，像健康鼠標一樣迅速瞭解的 TSC 鼠標以後」， Ehninger 說。 「Rapamycin 更正了生化，撤消了瞭解的缺乏并且恢復了正常 hippocampal 功能，允許鼠標的腦子適當地存儲內存」。

於 1月，森林區存在他的研究在神經混亂和中風會議國家學院，他由 Petrus de Vries 博士處理，學習 TSC 患者并且在劍橋大學導致 rapamycin 臨床試驗。 在討論他們的各自發現以後，二位研究員開始合作在當前進行在劍橋的一次臨床試驗檢查 rapamycin 是否可能恢復在 TSC 患者的短期記憶。

「美國在補救程序上度過大致 $90 十億一年解決學習障礙」，注意森林區。 「我們的研究提供希望為塊莖硬化的影響的患者和為他們的系列。 新的發現建議 rapamycin 可能提供在對待相似的症狀的治療值在紊亂的影響的人。」 『

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