Een kleine studie in 18 pattients beoordeling van de doeltreffendheid van het geneesmiddel voor de behandeling van losartan Marfan syndroom bij kinderen heeft bemoedigende resultaten opgeleverd.
Verslaglegging in het 26 juni nummer van The New England Journal of Medicine , Johns Hopkins onderzoekers toonden aan dat losartan-een verbinding die gebruikt wordt voor de komende jaren hoge bloeddruk te behandelen de uitbreiding van de aorta, de meest levensbedreigende afwijking geassocieerd met het syndroom van Marfan druk vertraagd.
"Deze ervaring vergroot mijn overtuiging dat losartan een grote belofte voor de behandeling van het syndroom van Marfan houdt", zegt Harry Dietz, MD, een professor in de McKusick-Nathans Instituut voor Genetische geneeskunde en directeur van de William S. Smilow Centrum voor Marfan syndroom Onderzoek aan Hopkins. "Dit zou de eerste therapie die door fundamenteel onderzoek dat het moleculaire mechanisme van deze genetische ziekte geopenbaard worden."
Bij muizen ontwikkeld om dezelfde genetische defect dat het syndroom van Marfan veroorzaakt bevatten, Dietz team eerder ontdekt dat de meeste kenmerken van het syndroom het gevolg zijn van overmatige activiteit van het eiwit TGF-bèta, een eiwit dat van vitaal belang voor de celgroei en specialisatie.
Het behandelen van de muizen met losartan, een drug ook bekend bij TGF-bèta-activiteit te verminderen, vertraagd, en in sommige gevallen gestopt is, potentieel dodelijke uitbreiding van de aorta, het lichaam de grootste. Deze uitbreiding is een belangrijk kenmerk van Marfan syndroom.
Op basis van deze bevindingen heeft de Pediatric Heart Network van het National Heart, Lung and Blood Institute van de National Institutes of Health goedgekeurd en gelanceerd een grote, multicenter klinische studie van losartan voor Marfan syndroom, dat toezicht houdt op met Ronald Dietz Lacro, MD , directeur van de hart-en genetica kliniek op Children's Hospital Boston.