Eine kleine Studie in 18 pattients, welche die Wirksamkeit der Droge losartan ist für die Behandlung von Marfan-Syndrom in den Kindern einschätzen, hat aufmunternde Ergebnisse erbracht.
Berichtend im Punkt Am 26. Juni New England Journals von Medizin, zeigten Johns- Hopkinsforscher, dass losartan-a Mittel, das Druck-verlangsamten damit Jahre hohes verwendet wurde, Blut, die Erweiterung der Aorta behandeln, der lebensbedrohendste Defekt, der mit Marfan-Syndrom verbunden ist.
„Diese Erfahrung erhöht meinen Glauben, dass großes Versprechen der losartan Griffe für die Behandlung von Marfan-Syndrom,“ sagt Harry Dietz, M.D., ein Professor im McKusick-NathansInstitut der Genetischen Medizin und Direktor des Williams S. Smilow Center für Marfan-Syndrom-Forschung bei Hopkins. „Dieses würde die erste Therapie sein, die durch Grundlagenforschung erzeugt wurde, die aufdeckte die molekulare Vorrichtung dieser Erbkrankheit.“
In den Mäusen, die ausgeführt wurden, um den gleichen genetischen Defekt zu enthalten, der verursacht Marfan-Syndrom, Dietzs entdeckte Team vorher, dass die meisten Merkmale des Syndroms aus übermäßiger Aktivität des Proteins sich ergeben, das TGF-Beta ist, ein Protein, das zum Zellwachstum wesentlich sind und Spezialisierung.
Behandlung die Mäuse mit losartan, eine Droge auch bekannt, um TGF-Betaaktivitäts-, verlangsamte und in einigen Fällen End-, möglicherweise tödlicheerweiterung der Aorta, des Gehäuses zu verringern am größten. Solche Erweiterung ist ein Hauptmerkmal von Marfan-Syndrom.
Aufgrund von diesen Ergebnissen hat das Pädiatrische Inner-Netz des Nationalen Inneren, die Lunge und das Blut-Institut an den Nationalen Instituten der Gesundheit ein großes, Multicenterklinische studie von losartan für Marfan-Syndrom, das Dietz mit Ronald Lacro beaufsichtigt, M.D., Direktor der kardiovaskulären Genetikklinik am Krankenhaus der Kinder Boston genehmigt und gestartet.