Sebuah penelitian kecil di 18 pattients menilai efektivitas losartan obat untuk mengobati sindrom Marfan pada anak-anak telah menghasilkan hasil yang menggembirakan.
Pelaporan dalam edisi 26 Juni New England Journal of Medicine , Johns Hopkins peneliti menunjukkan bahwa losartan-suatu senyawa yang digunakan selama bertahun-tahun untuk mengobati tekanan darah tinggi-memperlambat pembesaran aorta, cacat yang paling mengancam nyawa terkait dengan sindrom Marfan.
"Pengalaman ini meningkatkan kepercayaan saya bahwa losartan memegang janji besar untuk mengobati sindrom Marfan," kata Harry Dietz, MD, seorang profesor di Institut McKusick-Nathans Genetika Kedokteran dan direktur William S. Smilow Pusat Penelitian Sindrom Marfan di Hopkins. "Ini akan menjadi terapi pertama yang dihasilkan oleh penelitian dasar yang mengungkapkan mekanisme molekuler dari penyakit genetik."
Pada tikus direkayasa mengandung cacat genetik yang sama yang menyebabkan sindrom Marfan, tim Dietz sebelumnya menemukan bahwa sebagian besar fitur sindrom timbul dari aktivitas yang berlebihan dari protein TGF-beta, protein penting untuk pertumbuhan sel dan spesialisasi.
Mengobati tikus dengan losartan, obat yang juga dikenal untuk mengurangi aktivitas TGF-beta, melambat, dan dalam beberapa kasus berhenti, pembesaran berpotensi mematikan dari aorta, tubuh terbesar. Pembesaran tersebut adalah fitur kunci dari sindrom Marfan.
Atas dasar temuan ini, Jaringan Hati Pediatric dari Institut Jantung, Paru dan Darah Nasional di Institut Kesehatan Nasional telah menyetujui dan meluncurkan uji, multicenter besar klinis losartan untuk sindrom Marfan, yang Dietz mengawasi dengan Ronald Lacro, MD , direktur klinik genetika kardiovaskular di Children 's Hospital Boston.