Un piccolo studio in 18 pattients che valutano l'efficacia della droga losartan per il trattamento della Sindrome di Marfan in bambini ha dato i risultati incoraggianti.
Riferendo nell'emissione del 26 giugno Di New England Journal di Medicina, i ricercatori di Johns Hopkins hanno indicato che il composto di losartan-a usato per anni per trattare l'alto sangue pressione-ha rallentato l'ingrandimento dell'aorta, il difetto più pericoloso connesso con la Sindrome di Marfan.
“Questa esperienza aumenta la mia credenza che grande promessa delle tenute losartan per il trattamento della Sindrome di Marfan,„ dice Harry Dietz, M.D., il professor nell'Istituto di McKusick-Nathans di Medicina Genetica e Direttore del William S. Smilow Center per la Ricerca di Sindrome di Marfan a Hopkins. “Questa sarebbe la prima terapia generata tramite ricerca di base che ha rivelato il meccanismo molecolare di questa malattia genetica.„
In mouse costruiti per contenere lo stesso difetto genetico che causa la Sindrome di Marfan, il gruppo di Dietz precedentemente ha scoperto che la maggior parte delle funzionalità della sindrome risultano da eccessiva attività della proteina TGF-beta, una proteina vitale alla crescita delle cellule e specializzazione.
Trattando i mouse con losartan, una droga anche conosciuta per fare diminuire il TGF-beta ingrandimento rallentato ed in alcuni casi arresto, potenzialmente letale di attività, dell'aorta, l'organismo più grande. Tale ingrandimento è una caratteristica fondamentale della Sindrome di Marfan.
In base a questi risultati, la Rete Pediatrica del Cuore del Cuore Nazionale, il Polmone e l'Istituto di Sangue agli Istituti della Sanità Nazionali ha approvato e lanciato un grande, test clinico multicentrato di losartan per la Sindrome di Marfan, che Dietz sorveglia con Ronald Lacro, M.D., Direttore della clinica cardiovascolare della genetica all'Ospedale Pediatrico Boston.