Um estudo pequeno em 18 pattients que avaliam a eficácia da droga losartan para tratar a síndrome de Marfan nas crianças rendeu resultados encorajadores.
Relatando na introdução do 26 de junho De New England Journal da Medicina, os pesquisadores de Johns Hopkins mostraram que o composto do losartan-a usado por anos para tratar o sangue alto pressão-retardou a ampliação da aorta, o defeito o mais risco de vida associado com a síndrome de Marfan.
“Esta experiência aumenta minha opinião que grande promessa das posses losartan para tratar a síndrome de Marfan,” diz Harry Dietz, M.D., um professor no Instituto de McKusick-Nathans da Medicina Genética e director do William S. Smilow Centro para a Pesquisa da Síndrome de Marfan em Hopkins. “Esta seria a primeira terapia gerada pela investigação básica que revelou o mecanismo molecular desta doença genética.”
Nos ratos projetados para conter o mesmo defeito genético que causa a síndrome de Marfan, a equipe de Dietz descobriu previamente que a maioria de características da síndrome elevaram da actividade excessiva da proteína TGF-beta, uma proteína vital ao crescimento da pilha e especialização.
Tratando os ratos com o losartan, uma droga igualmente conhecida para diminuir a TGF-beta ampliação da actividade, retardado, e em alguns casos parada, a potencial letal da aorta, o corpo o maior. Tal ampliação é uma característica chave da síndrome de Marfan.
Com base nestes resultados, a Rede Pediatra do Coração do Coração Nacional, o Pulmão e o Instituto do Sangue nos Institutos de Saúde Nacionais aprovaram e lançaram um grande, ensaio clínico multicentrado de losartan para a síndrome de Marfan, que Dietz vigia com Ronald Lacro, M.D., director da clínica cardiovascular da genética no Hospital de Crianças Boston.