氯沙坦显示治疗马凡氏综合征的承诺

一个在18个评估治疗儿童Marfan综合征的药物氯沙坦的成效pattients小研究已经取得了令人鼓舞的成果。

报告在6月26日发行新英格兰医学杂志 ， 约翰霍普金斯大学的研究人员发现，氯沙坦的一个多年的用于治疗高血压复合压力减缓扩大的主动脉，马凡氏综合征相关的最危及生命的缺陷。

“这方面的经验增加了我的信念，氯沙坦持有用于治疗马凡氏综合征的巨大潜力，”哈利迪茨说，医学博士，在遗传医学和在霍普金斯大学的威廉S. Smilow马凡氏综合征研究中心主任的McKusick - 纳斯研究所教授。 “这将是第一个治疗的基础研究，发现这种遗传性疾病的分子机制所产生。”

设计，包含相同的遗传缺陷，导致马凡氏综合征的小鼠，迪茨的研究小组先前发现，TGF -β的蛋白质，蛋白质到细胞的生长和专业化至关重要的过度活动综合征的大部分功能出现。

氯沙坦治疗的老鼠，也被称为降低TGF -β活性的药物，减缓，并停止在某些情况下，潜在致命的主动脉扩大，人体最大的。这种扩大是马凡氏综合征的一个主要特点。

在这些研究结果的基础上，已批准在国立卫生研究院的国家心脏，肺和血液研究所的小儿心脏网络，并推出一个大型，多中心临床试验氯沙坦马凡氏综合征，迪茨罗纳德Lacro，MD负责波士顿儿童医院心血管遗传学诊所主任。

临床试验开始前，在约翰霍普金斯大学的医生觉得有必要首先尝试氯沙坦在一个小伙儿，严重的马凡氏综合征，其主动脉，进行从听到含氧血液到身体resto，，迅速​​扩大其他治疗无效。

“这些患者疾病的严重的形式表明，尽管与现有的治疗方法，包括β-受体阻滞剂和ACE抑制剂治疗的进步主动脉扩大，”本杰明布鲁克说，医学博士，在基因药物和手术在霍普金斯大学的研究员。

小，初步研究了18例，主动脉扩大沙坦开始前的平均增长率在每年的直径为3.5毫米，而氯沙坦治疗后，略低于每年半毫米。 “虽然对治疗的反应有所不同，这是令人兴奋地看到这样一个戏剧性的变化，在这些患者大部分，”布鲁克说。

迪茨说：“通过这一初步的经验，我感到非常鼓舞，但它不能代替一个适当的控制的临床试验，”。 “我鼓励马凡氏综合征的患者和家庭，他们的医生交谈，并涉足​​与目前的临床试验。”

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