En liten studie i 18 pattients som bedömer effektiviteten av drogen som är losartan för behandling av det Marfan syndromet i barn, har givit uppmuntranresultat.
Anmäla i Juni 26 utfärda av Newet England Förar Journal över av Medicinen, Johns Hopkins som forskare visade, att losartan-asammansättningen som användes för år till festkickblod pressa-saktade förstoringen av aortaen, liv-hota hoppar av tillhörande med det Marfan syndromet.
”Erfar Detta förhöjningar min tro som det stora löftet för losartan håll för behandling av det Marfan syndromet,” något att säga Harry Dietz, M.D., en professor i det McKusick-Nathans Institutet av den Genetiska Medicinen och direktören av Williamen S. Smilow Centrera för det Marfan Syndromet Forskar på Hopkins. ”Skulle Detta är den första terapin som frambragtes av grundforskning som avslöjde den molekylära mekanismen av denna genetiska sjukdom.”,
I möss som iscensättas för att innehålla det samma genetiskt, hoppa av, som orsakar det Marfan syndromet, Dietzs lag upptäckte föregående, att mest särdrag av syndromet uppstår från överdriven aktivitet av detbeta proteinet, ett protein som är livsviktigt till celltillväxt, och specialiseringen.
Behandla mössna med losartan, en drog också som är bekant till TGF-beta aktivitet för minskning som saktas, och i vissa fall den stoppade, potentiellt dödliga förstoringen av aortaen, den största huvuddelen. Den Sådan förstoringen är ett nyckel- särdrag av det Marfan syndromet.
På basen av dessa rön Knyter Kontakt den Pediatriska Hjärtan av MedborgareHjärtan, Lung, och BlodInstitutet på MedborgareInstituten av Vård- har godkänt och som lanserar ett stort, kliniskt försök för multicenter av losartan för det Marfan syndromet, som Dietz har uppsikt över med Ronald Lacro, M.D., direktör av den kardiovaskulära genetikkliniken på Barns Sjukhus Boston.