氯沙坦顯示治療馬凡氏綜合徵的承諾

一個在18個評估治療兒童 Marfan綜合徵的藥物氯沙坦的成效pattients小研究已經取得了令人鼓舞的成果。

報告在6月26日發行新英格蘭醫學雜誌 ， 約翰霍普金斯大學的研究人員發現，氯沙坦的一個多年的用於治療高血壓複合壓力減緩擴大的主動脈，馬凡氏綜合徵相關的最危及生命的缺陷。

“這方面的經驗增加了我的信念，氯沙坦持有用於治療馬凡氏綜合徵的巨大潛力，”哈利迪茨說，醫學博士，在遺傳醫學和在霍普金斯大學的威廉S. Smilow馬凡氏綜合徵研究中心主任的McKusick - 納斯研究所教授。 “這將是第一個治療的基礎研究，發現這種遺傳性疾病的分子機制所產生。”

設計，包含相同的遺傳缺陷，導致馬凡氏綜合徵的小鼠，迪茨的研究小組先前發現，TGF -β的蛋白質，蛋白質到細胞的生長和專業化至關重要的過度活動綜合徵的大部分功能出現。

氯沙坦治療的老鼠，也被稱為降低TGF -β活性的藥物，減緩，並停止在某些情況下，潛在致命的主動脈擴大，人體最大的。這種擴大是馬凡氏綜合徵的一個主要特點。

在這些研究結果的基礎上，已批准在國立衛生研究院的國家心臟，肺和血液研究所的小兒心臟網絡，並推出一個大型，多中心臨床試驗氯沙坦馬凡氏綜合徵，迪茨羅納德 Lacro，MD負責波士頓兒童醫院心血管遺傳學診所主任。

臨床試驗開始前，在約翰霍普金斯大學的醫生覺得有必要首先嘗試氯沙坦在一個小伙兒，嚴重的馬凡氏綜合徵，其主動脈，進行從聽到含氧血液到身體 resto，，迅速​​擴大和其他治療無效。

“這些患者有嚴重的疾病形式，儘管主動脈擴大現有的療法，其中包括β-受體阻滯劑和ACE抑製劑治療的進步，”本傑明布魯克說，醫學博士，在基因藥物和手術在霍普金斯大學的研究員。

小，初步研究了18例，主動脈擴大沙坦開始前的平均增長率在每年的直徑為 3.5毫米，而氯沙坦治療後，略低於每年半毫米。 “雖然對治療的反應有所不同，這是令人興奮地看到這樣一個戲劇性的變化，在這些患者大部分，”布魯克說。

迪茨說：“通過這一初步的經驗，我感到非常鼓舞，但它不能代替一個適當的控制的臨床試驗，”。 “我鼓勵馬凡氏綜合徵的患者和家庭，他們的醫生交談，並涉足與目前的臨床試驗。”

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