Potentialet for genterapi har længe været hæmmet af de risici forbundet med at bruge virus som vektor til at levere sunde gener, men en ny University of Georgia Studiehjælp bringe forskerne tættere på en sikker og effektiv gen levering metode, der ikke involverer virus.
Assisterende professor i kemi Yan Geng og hendes kolleger i UGA Franklin College of Arts and Sciences har skabt en ny syntetisk gen vektor, der pakker DNA i veldefinerede nanostrukturer, der gør det effektivt at levere gener, uden at det udløser immunrespons. Undersøgelsen, der primært gennemført af ph.d.-studerende Jennifer Haley, vises i juni-udgaven af tidsskriftet Molecular Biosystems og også kan få konsekvenser for kræftbehandlingen og vaccine udvikling.
"Vi har udviklet en meget alsidig tilgang til at skabe syntetisk gen levering vektorer," sagde Geng, en Georgia Cancer Coalition Distinguished Scholar og en forsker i UGA Cancer Center. "Vores tilgang er relativt enkel - ved hjælp af simple kemiske reaktioner for at oprette en ny klasse af emballage molekyler, der kan samles op generne på egen hånd - og har potentialet til at blive meget nyttigt i den virkelige verden, kliniske applikationer."
Genterapi indebærer udskiftning af unormale, sygdomsfremkaldende gener med normale gener. For at gøre dette, genetisk modificerede virus ofte brugt. Den virus gør et bemærkelsesværdigt stykke arbejde med at indsætte nye gener i værter, Geng sagt, men de er selv farlig. Så mens anvendelsen af vira som gen levering vektorer har været effektiv, men også har ført til uventede og tragiske komplikationer, hvoraf nogle var fatale. Syntetisk vektorer, der bruger syntetiske molekyler til at pakke gener, er generelt sikrere end virale vektorer, Geng sagde. Ulempen er, at de ikke er nær så effektiv. For millioner af år har vira udviklet sig til en lille størrelse, en rig variation af former - sfæriske, disk-lignende, og til tider lange fibre, og sofistikerede mekanismer, som letter indgangen til deres DNA ind i cellerne.
"I naturen er virus præcist selv-samlet ved deres belægning proteiner og genom," Geng sagt. "Vi er nødt til at lære af naturen og ingeniør et sikrere men effektivt genet levering system til medicinsk brug."