Het potentieel van gentherapie is lang belemmerd door de risico's verbonden aan het gebruiken van virussen als vectoren om gezonde genen te leveren, maar een nieuwe Universiteit van de studiehulp van Georgië brengt wetenschappers dichter bij een veilige en efficiënte methode van de genlevering die geen virussen inhoudt.
De Hulp professor van chemie Yan Geng en haar collega's in de Universiteit UGA Franklin van Kunsten en Wetenschappen hebben een nieuwe synthetische genvector gecreeerd die DNA in duidelijk omlijnde nanostructures verpakt die het toestaan om genen efficiënt te leveren zonder immune reacties teweeg te brengen. De studie, hoofdzakelijk door doctorale student Jennifer Haley wordt uitgevoerd, verschijnt in de kwestie van Juni van de dagboek Moleculaire Biosystemen en kan ook implicaties voor kankerbehandeling en vaccinontwikkeling hebben die.
„Wij hebben een zeer veelzijdige benadering ontwikkeld van het creëren van de synthetische vectoren van de genlevering,“ bovengenoemde Geng, een Voorname Geleerde van Kanker van Georgië Coalitie en een onderzoeker in het Centrum van Kanker UGA. „Onze benadering is vrij eenvoudig - gebruikend eenvoudige chemische reacties om een nieuwe klasse tot stand te brengen van de verpakking van molecules die omhoog genen op hun verpakken - en heeft het potentieel in real-world, klinische toepassingen zeer nuttig te zijn.“
De therapie van het Gen impliceert abnormaal vervangen, ziekte-veroorzakend genen met normale genen. Om dit te doen, worden de genetisch gewijzigde virussen vaak gebruikt. De virussen doen een opmerkelijk werk van het opnemen van de nieuwe genen in gastheren, bovengenoemde Geng, maar zij zijn inherent gevaarlijk. Zo terwijl het gebruik van virussen als vectoren van de genlevering efficiënt is geweest, heeft het ook geleid tot onverwachte en tragische complicaties, wat waarvan fataal waren. De Synthetische vectoren, die synthetische molecules aan pakketgenen gebruiken, zijn over het algemeen veiliger dan virale vectoren, bovengenoemde Geng. Downside is dat zij niet bijna efficiënt zijn. Voor miljoenen jaren, hebben de virussen in een kleine grootte, een rijke verscheidenheid van sferische vormen -, schijf-als, en soms lange gloeidraden, en verfijnde mechanismen geëvolueerd om de gemakkelijke ingang van hun DNA in cellen te vergemakkelijken.
„In aard, worden de virussen precies zelf-geassembleerd door hun deklaagproteïnen en genoom,“ bovengenoemde Geng. „Wij moeten van aard leren en een veiliger maar toch efficiënt systeem van de genlevering voor medisch gebruik bouwen.“