Ang potensyal ng gene therapy ay mahaba ay hampered sa pamamagitan ng mga panganib na kaugnay sa gamit ang mga virus bilang vectors upang maghatid ng mga malusog genes, ngunit isang bagong University of Georgia pag-aaral ay tumutulong na dalhin ang mga siyentipiko nang mas malapit sa isang ligtas at mahusay na paraan ng paghahatid ng gene na ay hindi kasangkot sa mga virus.
Assistant propesor ng kimika Yan Geng at ang kanyang mga kasamahan sa UGA Franklin College ng mga Sining at Agham ng isang nobelang sintetiko gene vector na pakete ng DNA sa maliwanag nanostructures na nagbibigay-daan sa mahusay na ito upang maihatid ang mga genes nang hindi nagpapalitaw ng mga immune tugon. Ang pag-aaral, lalo na isinasagawa out sa pamamagitan ng doktor Jennifer Haley mag-aaral, ay lumilitaw sa Hunyo isyu ng journal molekular BioSystems at din ay maaaring magkaroon ng mga implikasyon para sa paggamot ng kanser at pagbuo ng bakuna.
"Kami ay nakabuo ng isang maraming nalalaman diskarte sa paglikha ng mga sintetiko gene paghahatid vectors," sabi ni Geng, ang isang Georgia Cancer koalisyon nakikilala Scholar at isang researcher sa UGA Cancer Center. "Ang aming diskarte ay medyo simple - gamit ang mga simpleng reaksyon kemikal upang lumikha ng isang bagong klase ng mga molecule ng packaging na wrap up ng mga genes sa kanilang sariling - at may potensyal na maging kapaki-pakinabang sa real-mundo, clinical application."
Gene therapy ay nagsasangkot ng pagpapalit ng mga abnormal, sakit-nagiging sanhi ng mga genes na may normal na genes. Upang gawin ito, genetically mabago virus ay madalas na ay ginagamit. Ang mga virus ay gawin ang isang kapansin-pansin trabaho ng pagpasok ng mga bagong genes sa mga nagho-host, Geng sinabi, ngunit hindi sila likas na mapanganib. Kaya habang ang paggamit ng mga virus tulad ng mga vectors ng paghahatid ng gene ay mahusay, ito rin ay humantong sa hindi inaasahang at trahedya komplikasyon, ang ilan sa kung saan ay nakamamatay. Sintetiko vectors, na gumagamit ng sintetiko mga molecule sa genes pakete, sa pangkalahatan ay mas ligtas kaysa sa mga viral vectors, sinabi Geng. Ang downside Ang ay na ang mga ito ay hindi halos bilang mabisa. Para sa mga milyon-milyong taon, ang mga virus ay lumaki sa isang maliit na sukat, ang isang rich na iba't-ibang ng hugis - pabilog, disk-tulad, at kung minsan mahaba filament, at sopistikadong mga mekanismo upang mapadali ang madaling pasukan ng kanilang DNA sa cell.
"Sa likas na katangian, mga virus ay tiyak sa sarili binuo sa pamamagitan ng kanilang mga proteins patong at genome," Geng sinabi. "Mayroon kaming matuto mula sa kalikasan at engineer ng isang mas ligtas pa mahusay gene paghahatid ng sistema para sa medikal na paggamit."