O potencial da terapia genética tem sido impedido por muito tempo pelos riscos associados com a utilização de vírus como vectores para entregar genes saudáveis, mas as ajudas novas de um estudo da Universidade da Geórgia trazem cientistas mais perto de um método seguro e eficiente da entrega do gene que não envolva vírus.
O Professor adjunto da química Yan Geng e seus colegas na Faculdade de UGA Franklin das Artes e das Ciências criaram um vector sintético novo do gene que ADN dos pacotes nos nanostructures bem definidos que permitem que entregue eficientemente genes sem provocar respostas imunes. O estudo, realizado primeiramente pelo estudante doutoral Jennifer Haley, aparece na introdução de Junho das Biosistemas Moleculars do jornal e igualmente pode ter implicações para o tratamento contra o cancro e a revelação vacinal.
“Nós desenvolvemos uma aproximação muito versátil a criar vectores sintéticos da entrega do gene,” disse Geng, um Erudito Distinguido Aliança do Cancro de Geórgia e um pesquisador no Centro do Cancro de UGA. “Nossa aproximação é relativamente simples - usando reacções químicas simples criar uma classe nova de moléculas de empacotamento que envolvem acima genes no seus próprios - e tem o potencial ser muito útil no real-mundo, as aplicações clínicas.”
A Terapia genética envolve a substituição anormal, doença-causando genes com os genes normais. Para fazer este, os vírus genetically alterados são usados frequentemente. Os vírus fazem um trabalho notável de introduzir os genes novos em anfitriões, Geng disse, mas são inerente perigosos. Assim quando o uso dos vírus como vectores da entrega do gene for eficiente, igualmente conduziu às complicações inesperadas e trágicas, algumas de que eram fatal. Os vectores Sintéticos, que usam moléculas sintéticas para empacotar genes, são geralmente mais seguros do que vectores virais, Geng disse. O downside é que não é quase como eficiente. Para milhões de anos, os vírus evoluíram em um tamanho pequeno, uma variedade rica de formas - esféricas, disco-como, e filamentos às vezes longos, e mecanismos sofisticados para facilitar a entrada fácil de seu ADN em pilhas.
“Na natureza, vírus auto-são montados precisamente por suas proteínas do revestimento e genoma,” Geng disse. “Nós temos que aprender de um sistema mais seguro contudo eficiente da natureza e do coordenador A do gene de entrega para o uso médico.”