鋅手指技術帶來個性化的 HIV 療法更加接近的步驟

賓夕法尼亞大學的研究員醫學院和合作者使用分鐘，稱鋅手指的自然發生的蛋白質設計 T 細胞到在人的天款待艾滋病。

Penn 研究員和同事從 Sangamo 生物科學 (那斯達克：SGMO)，里士滿，加州，開發鋅手指技術，在本質生物工藝學的一個先進的在線問題的報表往使用從一個 HIV 被傳染的人員的被修改的 T 細胞的目標的第一步他們自己的處理的。 他們向顯示使用鋅手指，他們可能減少免疫短少鼠標病毒負荷移植與設計的 T 細胞。

「通過導致在 CCR5 基因的變化使用鋅手指蛋白質，我們減少了 CCR5 在 T 細胞的表面蛋白質表達式，是必要為了艾滋病病毒能輸入這些免疫系統細胞」，解釋第一作者埃琳娜佩雷斯， MD， PhD，在 Penn 的小兒科助理教授。 「此途徑從輸入 T 細胞終止艾滋病病毒，因為它現在有一個被引入的錯誤到這個 CCR5 基因」。

某些人是出生與在他們的 CCR5 基因的一個變化並且沒有在他們的 T 細胞表面的一種運轉的 CCR5 感受器官。 這些少見單個是對 HIV 感染症免疫和沒有影響的表面上是受不運行的 CCR5 蛋白質的。 鋅手指途徑打算仿造此自然免疫。

佩雷斯在高級 MD 6月作者卡爾進行了這個研究，當一個博士後，平移醫學病理學和實驗室醫學的主任實驗室在 Abramson 系列癌症研究學院和教授的在 Penn 時。 佩雷斯也是有費城兒童醫院的一個主治醫師過敏和免疫學分部的。

通常，鋅手指束縛對在脫氧核糖核酸順序的不同的基礎調控基因的活動。 用於此實驗的鋅手指被設計束縛到在 CCR5 基因的特定脫氧核糖核酸順序。 CCR5 蛋白質是為了 HIV 需要的二種細胞表面感受器官之一能獲取項到 T 細胞為了複製。

在此研究中，鋅手指蛋白質給這個 CCR5 基因帶來脫氧核糖核酸酵素削減其順序的部分，但是由於維修服務進程一個新的變化在 CCR5 蛋白質出現，使它不運行。 沒有在細胞的表面的功能 CCR5 蛋白質， HIV 不可能進入，據推測導致對 HIV 感染症的阻力。

研究員展示了此進程在細胞培養和在鼠標設計。 对這個研究的動物部分，調查員使用了健康人 CD4 T 細胞并且添加了表示鋅手指，修改 CCR5 共同感受器官的脫氧核糖核酸。 他們生長了在組織培養瓶的設計的細胞并且調用了他們到免疫短少鼠標感染 HIV。 「我們隨著時間的推移按照他們并且向顯示接受鋅手指對待的細胞的那些鼠標比控制顯示了較不病毒負荷并且改進了 CD4 計數」，佩雷斯說。

研究員計劃在從艾滋病毒攜帶者的 T 細胞將有他們的故意地被擊倒的 CCR5 基因的人的一次臨床試驗。 這些被修改的 T 細胞能然後被灌輸回到患者重建他們的免疫系統和減少他們的病毒負荷。

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