研究チームはヒトのALSの運動ニューロンを作成

によって触媒のコラボレーションハーバード幹細胞研究所（HSCI）とコロンビア大学、研究者からのチームは幹細胞研究のためのプロジェクトALS /ジェニファーエステス研究所は 、多能性幹細胞は、ALS（筋萎縮性側索硬化症患者から生成されることが実証されていますALSによって破壊された非常に脳細胞 - ）の運動ニューロンに分化誘導することができます。

チームの研究の結果は、科学の今日のオンライン問題に表示されます。これは、疾患特異的幹細胞は個々の患者から得られるかもしれないことを示すために最初に発表されたレポートです。

ハーバード幹細胞研究所のKevinエガンが率いる研究、、で、ALSの家族形態と患者から採取した皮膚細胞は、多能性幹細胞になるように誘導した。科学者たちは、ALSの遺伝子型を特色に運動ニューロンとグリア（脳内の支持細胞）に多能性幹細胞を分化した。

"これは独創的な発見である、"ヴァレリーエステス、プロジェクトALS"生検が改善された創薬への扉を開く簡単な皮膚を通してALSの運動ニューロンを導出する能力のための研究のディレクター言った。初めて、研究者が検索できるようになるわけだ顕微鏡下でALSの細胞で、彼らが死ぬ理由を参照してください。我々は人の運動ニューロンが死ぬ方法を見つけ出すことができれば、我々は運動ニューロンを保存する方法を考え出すだろう。"

1999年に開始し、プロジェクトALSはALS、また、ルーゲーリッグ病として知られている致命的な神経変性疾患を、理解し、治療に幹細胞の潜在的な役割を定義するために一流の科学者と臨床医を募集した。プロジェクトALSの資金の科学者は限られた成功と、直接にALSを持つマウスに幹細胞を移植することから始めました。薬剤スクリーニングの目的のために - より多くの最近の実験では、ツールは、病気のプロセスを理解し、疾患またはアッセイのミニ表現を作成するように幹細胞がより貴重であることが示されている。

"初めて、我々は運動ニューロンとALS患者由来のグリア細胞における細胞と分子の欠陥を検査する機会を持っている。そして、我々は現在、ヒトの運動ニューロンの疾患固有のクラスの薬剤の画面を開始することができる、"トーマスJessellは言ったコロンビア大学、およびプロジェクトALS顧問のハワードヒューズの捜査官。 "幹細胞研究のためのジェニファーのエステス研究所の仕事を通して、私たちは今垣間見るALSの研究、進歩と約束の時代の新たな時代をすることができます。"

論文の共同著者、プロジェクトALS研究所に運動ニューロンの生物学と疾患のためのコロンビア大学センターの共同ディレクター、そして上級科学顧問であるクリストファーヘンダーソンは、言った："それはケヴィンエガンと協力する権限をされていると彼のチームと前方に、この重要なステップに貢献することは、我々は、"薬物スクリーニングのためのこれらの細胞の可能性を引き出すためにハーバード大学の研究者やプロジェクトのALSと手に手を取り組んでいきます。

三年前に、プロジェクトALSは、ALSを理解するためのいずれかを一緒に動作するように、コロンビア大学の運動ニューロンの生物学や創薬スクリーニングに当局として博士エガン、幹細胞の専門家、およびクリスヘンダーソン、ハイネックWichterleを、尋ねた私たちの最も複雑と壊滅的な神経疾患。今日の発表は、このコラボレーションの最初の大きな突破口をマーク。

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