وافق أول دواء لمرض هنتنغتون للاستخدام في الولايات المتحدة

الموافقة في الولايات المتحدة لأول عقار لعلاج مرض هنتنغتون النبأ السار.

مرض هنتنغتون هو قاتل ، واضطراب الاعصاب الذي ورث عن أنه لا يوجد علاج وعادة ما يصيب الناس في 30s و 40s ، ولكن تتأثر بعض المرضى في أقرب وقت الطفولة ، في حين لا تتأثر الآخرين حتى من كبار السن.

ويتسبب المرض عن موت خلايا المخ التي تعرف باسم الخلايا العصبية الشوكية المتوسطة ، والتي قتل قبالة عن طريق بروتين متحولة ، وهذا تدمير خلايا الدماغ يسبب مجموعة من الأعراض مثل رقص ، مشاكل في الادراك ، والتغيرات في الشخصية ، والمشاكل النفسية مثل الاكتئاب.

رقص واحدة من العلامات التجارية من أعراض هذا المرض هو أكثر أعراض تعطيل مرض هنتنغتون ، كما أنه يسبب حركات إرادية يتلوى.

مرض هنتنغتون يصيب حوالي 30000 شخص في الولايات المتحدة وحدها ، ومن المتوقع أن يتم تشخيص 70000 شخص آخرين الذين هم على قيد الحياة اليوم مع المرض.

العديد من المرضى مع المرض محاولة الانتحار ، وكثير من يعانون من التدهور المعرفي التدريجي ولكن على عكس مرض الزهايمر ، حيث المرضى يفقدون عادة ذكراهم ونظرة ثاقبة مرضهم في مرحلة ما ، فإن معظم هنتنغتون المرضى على فهم بالضبط ما يحدث لهم في معظم أنحاء مرضهم .

وكان الجميع تقريبا مع مرض أحد الوالدين مع المرض ، والأطفال لشخص مع هنتنغتون لديهم فرصة 50 في المئة من وراثة هذا المرض.

وكان هذا الجين المسؤول عن المرض حددت قبل 15 عاما والآن اختبار دم بسيط يمكن أن نقول للناس ما إذا كانوا سوف يصابون بالمرض أم لا ، ولكن لا توجد طريقة معروفة للوقاية من المرض أو وقف تقدمه ، العديد من المرضى رفض الخضوع للاختبار وببساطة الانتظار ومعرفة ما إذا كانت أعراض.

وقد صنفت إدارة الغذاء والدواء وtetrabenazine المخدرات باعتبارها "المخدرات اليتيم" ، إذ أنها تستهدف الأمراض التي تؤثر مباشرة على أقل من 200،000 شخص في البلاد والعمل يأتي بعد نحو ثمانية أشهر لجنة استشارية صوتت بالاجماع على ضرورة بذل المخدرات المتاحة ل علاج هذا المرض.