Goedkeuring in de VS voor het eerste geneesmiddel dat de ziekte van Huntington te behandelen is welkom nieuws.
De ziekte van Huntington is een fatale, erfelijke neurodegeneratieve aandoening waarvoor geen genezing en meestal van invloed op mensen in hun jaren '30 en '40, maar sommige patiënten zijn getroffen, omdat al in de kindertijd, terwijl anderen worden niet beïnvloed totdat ze ouder zijn.
De ziekte wordt veroorzaakt door de dood van hersencellen bekend als medium stekelige neuronen, die niet volgens gedood door een mutant eiwit en deze vernietiging van hersencellen veroorzaakt een scala aan symptomen zoals chorea, cognitieve problemen, veranderingen in persoonlijkheid, en psychiatrische problemen zoals depressie.
Chorea een van het merk symptomen van de ziekte is de meest invaliderende symptomen van de ziekte van Huntington, omdat het veroorzaakt onwillekeurige bewegingen kronkelen.
De ziekte van Huntington treft ongeveer 30.000 mensen in de Verenigde Staten alleen en de verwachting is dat nog eens 70.000 mensen die nu leven zullen worden gediagnosticeerd met de ziekte.
Veel patiënten met de ziekte zelfmoordpoging, en velen lijden aan progressieve cognitieve achteruitgang, maar in tegenstelling tot de ziekte van Alzheimer, waar patiënten doorgaans hun geheugen en inzicht in hun ziekte te verliezen op een bepaald punt, de meeste van Huntington patiënten precies begrijpen wat er met hen gebeurt het grootste deel van hun ziekte .
Bijna iedereen met de ziekte had een ouder met de ziekte, en kinderen van een persoon met Huntington's hebben een 50 procent kans om te erven de ziekte.
Het gen dat verantwoordelijk is voor de ziekte was 15 jaar geleden vastgesteld en nu een eenvoudige bloedtest kan mensen vertellen of ze de ziekte te ontwikkelen of niet, maar er is geen manier bekend om de ziekte te voorkomen of de progressie te stoppen, veel patiënten weigeren van de test , en gewoon afwachten en zien of ze symptomen ontwikkelen.
De FDA heeft de drug geclassificeerd tetrabenazine als een "orphan drug," omdat het een ziekte die direct minder dan 200.000 mensen treft in de natie en de actie komt ongeveer acht maanden nadat een adviescommissie unaniem gestemd dat het geneesmiddel beschikbaar moeten worden gesteld om doelstellingen de behandeling van de ziekte.