תרופה ראשונה מחלת הנטינגטון אושר לשימוש בארה"ב

אישור בארה"ב עבור התרופה הראשונה לטיפול במחלת הנטינגטון היא חדשות טובות.

מחלת הנטינגטון היא מחלה קטלנית, ניווניות בירושה אשר אין תרופה ובדרך כלל משפיעה על אנשים בשנות ה -30 וה -40, אך חלק מהחולים מושפעים מוקדם ככל הילדות, בעוד שאחרים אינם מושפעים עד שהם מבוגרים יותר.

המחלה נגרמת על ידי מוות של תאים במוח המכונה נוירונים קוצני בינוני, אשר הרג את ידי החלבון המוטנטי הזה הרס של תאים במוח גורמת מערך של סימפטומים כגון כוריאה, בעיות קוגניטיביות, שינויי אישיות, בעיות פסיכיאטריות כמו דיכאון.

כוריאה אחד הסימפטומים המסחרי של המחלה היא סימפטום ביותר השבתת מחלת הנטינגטון, כפי שהוא גורם תנועות לא רצוניות מתפתל.

מחלת הנטינגטון משפיע על 30,000 בני אדם בארצות הברית לבדה והוא צפוי כי עוד 70,000 אנשים שחיים כיום יאובחנו עם המחלה.

חולים רבים עם התאבדות המחלה ניסיון, ורבים סובלים מירידה קוגניטיבית מתקדמת אך בניגוד למחלת אלצהיימר, שם מטופלים בדרך כלל מאבדים את הזיכרון שלהם תובנה המחלה בשלב כלשהו, ​​רוב חולי הנטינגטון להבין בדיוק מה שקורה להם לאורך רוב מחלתם .

כמעט כל אחד עם המחלה היה ההורה עם המחלה, והילדים של אדם עם הנטינגטון יש סיכוי של 50 אחוז לרשת את המחלה.

הגן האחראי למחלה זוהה לפני 15 שנה ועכשיו בדיקת דם פשוטה יכולה לומר לאנשים אם הם יפתחו את המחלה או לא, אבל אין שום דרך ידועה למנוע את המחלה או לעצור את ההתקדמות שלו, חולים רבים הירידה מבחן , ופשוט לחכות ולראות אם הם מפתחים תסמינים.

ה-FDA מסווג tetrabenazine תרופה בשם "תרופת יתום", שכן מטרות מחלה אשר משפיע ישירות על פחות מ -200,000 בני אדם במדינה ופעולה מגיע כשמונה חודשים לאחר הפאנל המייעץ הצביעו פה אחד כי התרופה צריכה להיות לרשות לטיפול במחלה.