Persetujuan di AS untuk obat pertama untuk mengobati penyakit Huntington adalah berita menyambut.
Penyakit Huntington adalah gangguan, fatal neurodegenerative warisan yang tidak ada obat dan biasanya mempengaruhi orang-orang di usia 30-an dan 40-an, tetapi beberapa pasien yang terpengaruh pada awal masa kanak-kanak, sementara yang lain tidak terpengaruh sampai mereka lebih tua.
Penyakit ini disebabkan oleh kematian sel-sel otak yang dikenal sebagai neuron berduri media, yang dibunuh oleh protein mutan dan ini perusakan sel-sel otak menyebabkan array gejala seperti chorea, masalah kognitif, perubahan kepribadian, dan masalah kejiwaan seperti depresi.
Chorea salah satu gejala penyakit merek dagang adalah gejala yang paling melumpuhkan dari penyakit Huntington, karena menyebabkan gerakan menggeliat disengaja.
Penyakit Huntington mempengaruhi sekitar 30.000 orang di Amerika Serikat saja dan diharapkan bahwa lain 70.000 orang yang hidup hari ini akan dapat didiagnosis dengan penyakit.
Banyak pasien dengan mencoba bunuh diri penyakit, dan banyak menderita penurunan kognitif progresif tapi tidak seperti penyakit Alzheimer, di mana pasien biasanya kehilangan memori mereka dan wawasan ke dalam penyakit mereka di beberapa titik, pasien Huntington yang paling memahami apa yang terjadi kepada mereka di sebagian besar penyakit mereka .
Hampir semua orang dengan penyakit itu orangtua dengan penyakit ini, dan anak-anak dari orang dengan Huntington memiliki peluang 50 persen mewarisi penyakit.
Gen yang bertanggung jawab untuk penyakit ini telah diidentifikasi 15 tahun yang lalu dan sekarang tes darah sederhana dapat memberitahu orang-orang apakah mereka akan mengembangkan penyakit ini atau tidak, tapi karena tidak ada cara yang dikenal untuk mencegah penyakit atau menghentikan perkembangannya, banyak pasien penurunan ujian , dan hanya menunggu dan melihat apakah mereka mengembangkan gejala.
FDA telah diklasifikasikan tetrabenazine obat sebagai "obat yatim piatu," karena target penyakit yang secara langsung mempengaruhi kurang dari 200.000 orang di negara ini dan tindakan datang sekitar delapan bulan setelah panel penasehat suara bulat bahwa obat harus dibuat tersedia untuk mengobati penyakit.