ハンチントン病の最初の薬は米国で使用が承認

ハンチントン病を治療するために最初の薬のための米国での承認は歓迎すべきニュースです。

ハンチントン病は、ある治療法がなく、通常は30,40代の人々に影響を与えるが、彼らは古いになるまで他の人が影響を受けない一方、一部の患者は、小児期には早くも影響されるために致命的な、継承された神経変性疾患である。

病は、舞踏病などの症状の配列、認知の問題、人格の変化、そして精神の問題などが原因となる変異蛋白と脳細胞のこの破壊によって殺されて中型有棘ニューロンとして知られている脳細胞の死によって引き起こされるうつ病。

それは不随意身もだえ運動の原因として疾患の商標の症状の一つ舞踏病は、ハンチントン病のほとんどの無効な症状です。

ハンチントン病は、米国だけで約3万人に影響を及ぼし、それが今日生きている別の70,000人が病気と診断されることが期待される。

病気の自殺を試みる、と多くは進行性の認知機能の低下に苦しむ患者の多くは、しかし、患者は通常、いくつかの点で自分の病気にそれらのメモリと洞察力を失うアルツハイマー病とは異なり、ほとんどのハンチントン病患者は自分の病気のほとんどを通して彼らに何が起こっているかを正確に理解する。

疾患を持つほとんどの人が病気で親を持っていた、とハンチントンの人の子供が病気を継承する50％のチャンスがある。

疾患の原因遺伝子は15年前に同定され、現在は簡単な血液検査は、疾患を発症するかしないかどうかを人々に伝えることができますが、病気を防ぐか、またはその進行を停止するように知られている方法がないとして、多くの患者が試験を辞退する、と単純に待ち、彼らが症状を起こすかどうかを確認してください。

FDAはそれが直接国民に満たない20万人に影響を与えるとアクションが諮問委員会が全会一致で薬剤が利用可能にすべきという票を投じた約8ヶ月後にくる病を標的とするので、"オーファンドラッグ"として薬物テトラベナジンを分類しています病気を治療する。

テトラベナジンは、すでに広く舞踏病を治療するために、欧州、カナダとオーストラリアで使用され、研究は、薬が多くの患者が大きな改善を経験すると、約25％の不随意運動を減少させることを発見した。

専門家は、ハンチントン病患者の90％は舞踏病を持っていると、その多くはひどく苦しんで、継続的な懲罰を受ける。

薬を投与された患者は、生活の質の劇的な改善を経験し、彼らは年間のために参加ができなくなっていた社会的な活動を楽しむことが再びできるようになった。

彼らは多くがかつて考えられ、それらが原因で病気が永遠に失われた生命の部品を再利用することができたと言う。

テトラベナジンは、うつ病を悪化させると動きがより困難にするとハンチントン病の他の症状を助けたり、病気の進行を遅らせるために表示されない機能を含む、いくつかの副作用を、持っていません。

しかし、ほとんどの神経科医は、全体的には、薬剤の利点は、特にハンチントン患者の治療薬として承認された他の薬がなかったことを考えると、副作用を上回ると信じています。