Godkännande i USA för den första drogen att behandla Huntingtons sjukdom är en välkommen nyhet.
Huntingtons sjukdom är en dödlig, ärvda neurodegenerativa för vilka det är inget botemedel och vanligen påverkar människor i deras årsåldern och 40s, men vissa patienter påverkas redan i barndomen, medan andra inte påverkas tills de är äldre.
Sjukdomen orsakas av hjärnceller som kallas medellång taggig nervceller, som dödas av muterade proteinet död och denna förstörelse av hjärnceller orsakar en matris med symtom såsom Korea, kognitiva problem, ändringar i personlighet och psykiatriska problem liksom depression.
Korea en av varumärke symtom av sjukdomen är det mest invalidiserande symptomet av Huntingtons sjukdom, som det orsakar ofrivilliga writhing rörelser.
Huntingtons sjukdom drabbar cirka 30 000 personer i Förenta staterna ensamma och det förväntas att ytterligare 70 000 människor som lever i dag kommer att vara diagnosen sjukdomen.
Många patienter med sjukdomen försök självmord, och många lider av progressiv kognitiv nedgång men till skillnad från Alzheimers sjukdom, där patienter vanligtvis förlorar sitt minne och insikt i sin sjukdomar vid någon tidpunkt, de flesta Huntingtons patienter förstår exakt vad som händer med dem under större delen av sin sjukdom.
Nästan alla med sjukdomen fått ett moderföretag med sjukdom och barn till en person med Huntingtons har 50 procents chans att ärva sjukdomen.
Gen som ansvarar för sjukdomen identifierades 15 år sedan och nu ett enkelt blodprov kan säga människor om de kommer att utveckla sjukdomen eller inte, men som det är inte känd för att hindra sjukdomen eller stoppa dess förlopp, många patienter avböja ett test, och helt enkelt vänta och se om de utvecklar symtom.
FDA har klassificerats narkotika Tetrabenazin som en "särläkemedel drog," eftersom det riktar en sjukdom som direkt berör färre än 200 000 människor i nationen och åtgärden kommer ungefär åtta månader efter en rådgivande expertgrupp enhälligt röstade att drogen bör göras tillgängliga att behandla sjukdomen.