FDA批准Nplate（romiplostim），第一骨慢性免疫性血小板减少性紫癜骨髓刺激

美国食品和药物管理局已批准Nplate（romiplostim），直接刺激骨髓产生一种罕见的血液疾病，可导致严重出血的病人需要血小板的第一款产品。

条件，这通常是在成年人的发展，被称为慢性免疫性血小板减少性紫癜（ITP）等疾病的血小板数量低，帮助凝血的血液成分的结果。在慢性ITP患者，的免疫系统认为是破坏血小板和患者的骨髓往往是无法弥补这方面的损失。

“该产品是重要的，它提供了一种新的方法来治疗一种罕见的血液疾病，往往病得很重的患者，FDA药品评价和研究中心主任Janet Woodcock医师，说：”。

估计14万慢性ITP的人容易出现青紫和危及生命的出血的危险。目前医学治疗包括皮质类固醇和免疫球蛋白。外科手术切除脾，脾切除术作为一个过程称为，可以帮助一些病人。 Nplate只批准了谁不足以应对目前的治疗慢性ITP患者。

FDA的基于其上约125谁收到至少有一个事先的治疗ITP患者的随机临床试验的批准。一项研究入选患者仍然脾，谁没有其他患者。

6个月的治疗期间，患者谁收到Nplate了显著较高的血小板计数和保持高出计数相比，那些没有得到药物。响应Nplate在谁的病人仍然有他们比那些经历了脾切除术的患者脾脏。谁没有收到Nplate在这些患者中，只有一个经历了持续增加血小板计数。

与Nplate安全问题，包括骨髓和可能，一旦停止Nplate纤维存款，血小板计数下降到低于他们在开始治疗前。

额外的风险，包括由于血小板的过度上涨的血块，如果Nplate被称为骨髓增生异常，称为急性白血病的一种血液癌症的风险与不正常的血液条件给患者。低血小板计数，脊髓发育不良，易患白血病的一些患者。在44例患者曾骨髓增生异常收到Nplate的研究中，四名病人患上了白血病。在与白血病的诱发条件患者，将需要进一步的临床试验，以确定是否可能与白血病的发展Nplate使用。 Nplate只被批准用于慢性ITP患者中使用。

风险评估和减灾战略（REMS）已发展到地址Nplate治疗的风险。根据2007年食品和药物管理局修订法案，FDA已经确定，一个REMS Nplate的好处要大于该产品的风险。 REMS将包括对患者的用药指南，并要求所有处方者和患者在参加一项特别计划，跟踪长期Nplate治疗的长期安全性。

Nplate制造公司安进公司，千橡，加利福尼亚州

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