Det amerikanske Food and Drug Administration har annonsert at den har godkjent en immun globulin produkt kalt Gamunex for behandling av kronisk inflammatorisk demyeliniserende polynevropati (CIDP), en sjelden autoimmun lidelse preget av progressiv svakhet og nedsatt sensorisk funksjon i ben og armer.
FDA utpekt Gamunex som foreldreløs narkotika å behandle CIDP. Den foreldreløs narkotika betegnelse gir produsenter med økonomiske insentiver til å utvikle behandlinger for sjeldne sykdommer, de rammer færre enn 200.000 mennesker i USA.
"Denne godkjenningen er en del av FDA innsats for å møte udekkede medisinske behov hos pasienter som lider av sjeldne og alvorlige sykdommer," sier Jesse L. Goodman, MD, MPH, direktør for FDAs Center for Biologics evaluering og forskning.
CIDP, som rammer om lag 25.000 mennesker i USA, er forårsaket av et immunsystem angrep på kroppens perifere nervesystemet. Effekten av CIDP progressiv muskelsvakhet, tap av dype senen reflekser, prikking og nummenhet-er forårsaket av skade på den sterke, fatty materiale som dekker og beskytter nervefibrene, kalt myelin slire.
Immunglobulin (antistoff) produkter er hentet fra samlet humant blod plasma, som inneholder antistoffer som bekjemper infeksjoner. Disse produktene er ofte gitt til pasienter med nedsatt immunforsvar, som har økt risiko for visse smittsomme sykdommer. De brukes også til å justere immunrespons i visse autoimmune sykdommer.
Forskere tror det er sannsynlig at Gamunex bidrar til å forbedre muskel funksjon hos pasienter med CIDP ved modulating immunsystem reaksjon på betennelser som skader myelin sheaths, men den eksakte mekanismen er ikke kjent.