遺伝子操作療法の提供の新しいタイプは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者のための希望

での医学研究チームシャーロットのキャロライナ医療センターチーロング呂、医学博士、率いるは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）に悩まさ患者の筋肉の機能を回復させる約束を保持して発見をした。

博士Luの調査結果は全米科学アカデミー紀要9月30日版で表示されるピアレビュー記事にまとめられています。場合に最終的に安全と人間のための効果的な実証済み - - DMD患者さんに新たな希望を提供する博士Luはなる遺伝子操作治療の新しいタイプを検討されています。

DMD患者はジストロフィンの通常の電源を生成するから身体を防ぐ遺伝子変異を持っている。ジストロフィンは、自主的な骨格筋（そのような手足やトランクを移動するものなど）と心臓の筋肉が正常に機能するのに役立ちます蛋白質である。

博士Luさんの研究では、と呼ばれるアプローチに依存している"スキップエクソン。"スキップエクソンは、生物の筋肉細胞が破壊と時間をかけて死ぬことがないように、少なくともいくらか機能しているジストロフィンを生成するのに役立ちます。

近年では、DMD患者の寿命は約30より良い医療管理や介護のためにおよそ20年から増加している。現在のところ、しかし、病気の効果が安定または元に戻すことはできません。

博士ハーバートBonkovsky、CMCでの研究の副社長は、マウスの実験結果は、最終的に安全に人間に適応できるかどうか博士Luの仕事は利益のために大きな可能性を有することを特徴とする。

2004年9月に筋ジストロフィー研究のためのCM​​CのMcColl -ロックウッド研究所に入社博士Luは、、彼のチームは、DMDの研究の次のステップを楽しみにしていると述べた。彼の記事の詳細マウスで測定可能な改善を生産している実験室の試験。 "毒性が許容されている、"彼は"無死亡、体重減少や​​血液や肝臓や腎臓機能に悪影響を及ぼすと"と述べた。

効果はその後の研究にまで保持している場合は、科学者は最終的にヒトでの大規模臨床試験へと移されていました。

博士Bonkovskyは博士Luによって追求されている概念は、約10歳であるが、その治療効果は言った。"常に今までかなり低くなっている。"彼はエクソンスキッピングアプローチは、ほんの数歳ですが、とCMCの研究者が大幅にマウスで最近観測されたの成功に勇気づけていると述べた。これらの成功は、改良された筋機能につながる、心臓の筋肉を含むすべての筋肉のタンパク質の修復を、含まれています。

マイケルローズ、キャロライナヘルスケア財団の会長は、博士Luさんの研究はキャロライナヘルスケア財団、MDA（www.mda.org）でキャロライナ筋ジストロフィー研究基金、および米国国防総省によって資金を供給されると述べた。

"私は、CMCのチームがサポートが国際的なリーダーシップの役割を担うために必要な与えられていることをうれしく思います。博士Luは、彼はこの中の世界的な評価を開発ロンドンで医学のロイヤルカレッジ名誉ある位置からCMCにスカウトされた高度に専門化されたフィールドは、それは我々が彼をここに持っていることをキャロライナ医療センターのためによく話す。"

http://www.carolinashealthcare.org