Ny tilnærming til benmargstransplantasjon funnet å være en trygg og effektiv kur for sigd celle sykdom

En unik tilnærming til benmargstransplantasjon pioner i en del av et Barnas Hospital of Pittsburgh i UPMC lege har vist seg å være den eneste trygge og effektive kur for sigd celle sykdom, ifølge en ny studie.

Lakshmanan Krishnamurti, MD, en pediatrisk hematologist / onkolog ved Children Hospital, hjalp pioner en form for benmargstransplantasjon som bygger på redusert intensitet conditioning (RIC). RIC regimer er mindre giftige for pasienter og derfor kan tilbys til pasienter med alvorlig sigdcelleanemi, fordi de eliminerer livstruende bivirkninger vanligvis forbundet med benmargstransplantasjon.

I en studie publisert i novemberutgaven av tidsskriftet Biology of Blood and Marrow Transplantasjon, Dr. Krishnamurti og kolleger rapporterer at seks av syv sigd celle pasienter som fikk RIC benmargstransplantasjon i det siste tiåret har nå donor marg og er fri for symptomer av deres sigdcelleanemi. Dr. Krishnamurti ledet fem av de syv transplantasjoner i studien.

"Benmargstransplantasjon er den eneste kjente kur for sigd celle sykdom. Men leger har unngått å utføre dem i disse pasientene, fordi komplikasjonene fra en tradisjonell beinmargstransplantasjon kan være livstruende," sier Dr. Krishnamurti, direktør for Sickle Cell Program ved Barnas Hospital. "Gjennom redusert intensitet tilnærming vi har utviklet, er potensialet for komplikasjoner dramatisk dårligere. Denne studien gir håp for en kur til tusenvis av pasienter med alvorlig sigdcelleanemi."

Tradisjonelt, benmargstransplantasjon krever store doser av kjemoterapi før transplantasjon for å ødelegge mottakerens benmarg så det vil ikke avvise donert marg. Men med sine benmarg ødelagt, resipienter blir utsatt for livstruende komplikasjoner, en risiko sett på som unødvendig fordi sigdcelleanemi er vanligvis ikke umiddelbart livstruende.

Dr. Krishnamurti var den første legen i verden til å utføre en redusert intensitet benmargstransplantasjon hos en pasient med sigdcelleanemi mens ved University of Minnesota i 1999. Han begynte Children Hospital i 2003 og det året, utførte han regionens første vellykkede benmargstransplantasjon hos en pasient med sigdcelleanemi. Austin Jones, deretter 5, av Indiana, Pa, gjennomgikk en RIC benmargstransplantasjon 8 august 2003, med donor marg fra broren hans, Anthony Jr I dag er Austin, nå 10, fri for sigdcelleanemi.

http://www.chp.edu/