Ny strategi för benmärgstransplantation visat sig vara ett säkert och effektivt botemedel mot sicklecellanemi

En unik metod för benmärgstransplantation pionjär delvis av ett barnsjukhus i Pittsburgh i UPMC läkare har visat sig vara den enda säkra och effektiva botemedel för sicklecellanemi, enligt en ny studie.

Lakshmanan Krishnamurti, MD, en pediatrisk hematolog / onkolog vid barnsjukhuset, hjälpte pionjär en form av benmärgstransplantation som förlitar sig på minskad intensitet konditionering (RIC). RIC regimer är mindre giftiga för patienter och därmed kan erbjudas till patienter med svår sicklecellsjukdom eftersom de eliminera livshotande biverkningar i allmänhet förknippas med benmärgstransplantation.

I en studie publicerad i novembernumret av tidskriften Biology av blod och Marrow Transplantation, Dr Krishnamurti och kollegor rapporterar att sex av sju sickle cell patienter som fick RIC benmärgstransplantation under det senaste decenniet har nu donator märg och är fria från symtom av deras sicklecellanemi. Dr Krishnamurti ledde fem av de sju transplantationer i studien.

"Benmärgstransplantation är den enda kända botemedel för sicklecellanemi. Men läkarna har undvikit att utföra dem i dessa patienter eftersom komplikationer från en traditionell benmärgstransplantation kan vara livshotande", säger Dr Krishnamurti, chef för sickle cell Program vid barnsjukhuset. "Genom den minskade intensitet metod vi utvecklat, är risken för komplikationer dramatiskt minskat. Denna studie ger hopp om ett botemedel till tusentals patienter med svår sicklecellanemi."

Traditionellt benmärgstransplantation kräver höga doser av kemoterapi före transplantationen för att förstöra mottagarens benmärgen så att den inte förkasta den donerade märgen. Men med sin benmärg förstöras, transplanterade blivit utsatta för livshotande komplikationer, risk ses som onödiga eftersom sicklecellanemi är inte typiskt omedelbart livshotande.

Dr Krishnamurti var den första läkare i världen för att utföra en minskad intensitet benmärgstransplantation hos en patient med sicklecellanemi medan vid University of Minnesota 1999. Han började på Barnsjukhuset 2003 och samma år utförde han regionens första lyckade benmärgstransplantation hos en patient med sicklecellanemi. Austin Jones, då 5, i Indiana, Pennsylvania, genomgick en RIC benmärgstransplantation 8 aug 2003, med donator märg från sin bror, Anthony Jr Idag är Austin, nu 10, fri från sicklecellanemi.

http://www.chp.edu/