Amgen heeft aangekondigd dat het Europese Comité voor Geneesmiddelen voor Menselijk Gebruik (CHMP) een positief advies adviserend marketing vergunning voor Nplate (romiplostim) in de Europese Unie heeft uitgegeven (EU).
CHMP adviseert Nplate voor volwassen chronische immune (idiopathische) thrombocytopenia purpura (ITP) de milt verwijderde patiënten die aan andere behandelingen (b.v. corticosteroids, immunoglobulins) vuurvast zijn. Nplate kan worden beschouwd als tweede lijnbehandeling voor volwassen niet-de milt verwijderde patiënten waar de chirurgie een contra-geïndicat voor is.
„Nplate zal op een unmet medische behoefte aan duizenden patiënten in de Europese Unie gericht zijn aangezien het een unieke behandelingsoptie die plaatjeproductie verhoogt en immune afschaffing in volwassen chronische patiënten ITP vermijdt,“ bovengenoemde Willard Dere, M.D., hogere ondervoorzitter en internationale belangrijkste medische ambtenaar in Amgen is.
De nieuwe peptibody technologie waarop romiplostim gebaseerd is vertegenwoordigt een veelbelovende nieuwe benadering voor het behandelen van volwassen patiënten met chronische ITP, het auto-immune wanorde beïnvloeden geschatte 50.000 mensen in de EU, die tot ernstige het aftappen gebeurtenissen kan leiden die potentieel levensgevaarlijk kunnen zijn.
Nplate, een mimetic (TPO) thrombopoietin, is een nieuwe gebouwde therapeutische fusieproteïne met attributen van zowel peptides als antilichamen, maar is verschillend van elk. Nplate werkt zo ook aan TPO, een natuurlijke proteïne in het lichaam. Nplate bevordert de receptor TPO, die voor de groei en rijping van beendermergcellen noodzakelijk is die plaatjes produceren.
Het positieve advies CHMP is gebaseerd op gegevens van twee scheidt placebo-gecontroleerde Fase 3 studies aantonen, die dat de plaatjetellingen werden opgeheven en in het percent van 83 van patiënten voor zowel de milt verwijderde als niet-de milt verwijderde groepen wanneer behandeld met Nplate werden ondersteund. Bovendien, konden de patiënten die met Nplate worden behandeld de bijkomende medicijnen van ITP verminderen of beëindigen en van de noodsituatie die vaak niet goed worden getolereerd of de waarvan gevolgen voorbijgaand zijn (d.w.z. corticosteroids, IVIG, Anti-D therapie winnen-Rho).
Op voltooiing van de Fase 3 bijna 90 percent van patiënten verkozen bestuderen om later in de studie op lange termijn van de romiplostimuitbreiding in te schrijven die aantoonde dat, na drie jaar, Nplate plaatjetellingen effectief verhogen en bleef ondersteunen. In deze open studie op lange termijn van de etiketuitbreiding werden sommige patiënten behandeld meer dan 156 weken en in de tussentijdse analyse is de middenbehandelingsduur in deze studie 65 weken.
Ongeveer Volwassen ITP
In patiënten met ITP, plaatjes -- of de bloedcellen moesten het aftappen verhinderen -- worden vernietigd door het eigen immuunsysteem van de patiënt. De Lage plaatjetellingen verlaten volwassen patiënten ITP aan plotselinge ernstige het aftappen open gebeurtenissen, die het onmogelijk maken om bloedstroom te arresteren. Het risico voor ernstige het aftappen gebeurtenissen stijgt wanneer de plaatjetellingen aan minder dan 30.000 plaatjes per microliter dalen; de normale tellingen strekken zich van 150.000 uit tot 400.000 plaatjes per microliter. ITP is historisch beschouwd als een ziekte van plaatjevernietiging hoewel de recente gegevens voorstellen dat de processen van de het plaatjeproductie van het lichaam natuurlijke in ITP niet kunnen lage niveaus van plaatjes in het bloed compenseren. Het Verhogen van het tarief van plaatjeproductie kan lage plaatjeniveaus richten verbonden aan ITP.
De Nu verkrijgbare behandelingen (d.w.z., corticosteroids, immunoglobulins) hebben toepassing toe te schrijven aan slechte draaglijkheid of voorbijgaande gevolgen beperkt. De Chirurgische therapie (verwijdering van de milt) is ook beschikbaar aan volwassen patiënten met chronische ITP, maar werkt niet in alle gevallen. Momenteel, zijn er 140.000 behandelde chronische patiënten ITP in Europa en de V.S. ITP beïnvloeden over tweemaal zo vele volwassen vrouwen zoals mannen.
Ongeveer Nplate