Amgen hat angekündigt, dass der Europäische Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) eine empfehlende Marketing-Ermächtigung der positiven Meinung für Nplate (romiplostim) in der Europäischen Gemeinschaft herausgegeben hat (EU).
Das CHMP empfiehlt Nplate für erwachsener chronischer immuner (idiopathic) die Milz entfernte Patienten (ITP) der Thrombocytopenie Purpura, die zu anderen Behandlungen refraktär sind (z.B. Corticosteroide, Immunoglobuline). Nplate wird als zweite Zeile Behandlung für Erwachsener nicht-die Milz entfernte Patienten angesehen möglicherweise, in denen Chirurgie kontraindiziert ist.
„Nplate spricht einen unmet medizinischen Bedarf an den Tausenden Patienten in der Europäischen Gemeinschaft an, da es eine eindeutige Behandlungsmöglichkeit, die Plättchenproduktion erhöht und Immunsuppression bei erwachsenen chronischen ITP-Patienten vermeidet,“ sagte Willard Dere, M.D., Senior-Vizepräsident und internationalen leitenden Oberarzt bei Amgen ist.
Die neue peptibody Technologie, nach der romiplostim basiert, stellt ein viel versprechendes neues Konzept für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit chronischem ITP dar, ein autoimmunes Störungsbeeinflussen geschätzte 50,000 Menschen in der EU, die zu ernste Blutenereignisse führen kann, die möglicherweise lebensbedrohend sein können.
Nplate, ein thrombopoietin, das (TPO) mimetic ist, ist ein Roman ausgeführtes therapeutisches Fusionsprotein mit Attributen beider Peptide und Antikörper, aber ist von jedem eindeutig. Nplate arbeitet ähnlich TPO, ein natürliches Protein im Gehäuse. Nplate regt den TPO-Empfänger an, der für Wachstum und Reifung von Knochenmarkzellen notwendig ist, die Plättchen produzieren.
Die positive Meinung CHMP basiert auf Daten von zwei verschiedenen Placebo-kontrollierten Studien der Phase 3 und zeigt, dass Plättchenzählungen in 83 Prozent Patienten für die die Milz entfernten und nicht-die Milz entfernten Gruppen angehoben und gestützt wurden, als behandelt worden mit Nplate. Zusätzlich waren die Patienten, die mit Nplate behandelt wurden, in der Lage, begleitende ITP- und Notmedikationen zu verringern oder einzustellen, die häufig nicht gut verträglich sind-, oder deren Effekte vorübergehend sind (d.h. Corticosteroide, IVIG, Anti--d Therapie des Gewinn-Rho).
Bei Abschluss der Studien der Phase 3 fast 90 Prozent Patienten gewählt, um in die romiplostim langfristige Extensionsstudie nachfolgend einzuschreiben, die zeigte, dass, nach drei Jahren, Nplate fortfuhr, Plättchenzählungen effektiv zu erhöhen und zu stützen. In dieser langfristigen Extensionsstudie des offenen Schildes wurden einige Patienten für über 156 Wochen behandelt und in der Zwischenzeit ist Analyse die mittlere Behandlungsdauer in dieser Studie 65 Wochen.
Über Erwachsenen ITP
Bei Patienten mit ITP, Plättchen -- oder Blutzellen benötigt, um Verlaufen zu verhindern -- werden durch das eigene Immunsystem des Patienten zerstört. Erwachsene ITP Patienten des Niedrigen Plättchenzählungs-Urlaubs öffnen sich zu den plötzlichen ernsten Blutenereignissen und machen es unmöglich, Durchblutung festzunehmen. Die Gefahr für ernste Blutenereignisse erhöht, wenn Plättchenzählungen auf weniger als 30.000 Plättchen pro Mikroliter abfallen; Normal zählt Reichweite von 150.000 bis 400.000 Plättchen pro Mikroliter. ITP hat historisch als eine Krankheit der Plättchenzerstörung gegolten, obgleich neue Daten vorschlagen, dass die natürlichen Plättchenproduktionsverfahren des Gehäuses in ITP nicht imstande sind, niedrige Stände von Plättchen im Blut auszugleichen. Das Erhöhen der Kinetik der Plättchenproduktion adressiert möglicherweise die niedrigen Plättchenstufen, die mit ITP verbunden sind.
Zur Zeit verfügbare Behandlungen (d.h., Corticosteroide, Immunoglobuline) haben die Anwendung wegen der schlechten Erträglichkeit oder der vorübergehenden Effekte begrenzt. Chirurgische Therapie (Ausbau der Milz) ist auch für erwachsene Patienten mit chronischem ITP erhältlich, aber arbeitet nicht in allen Fällen. Aktuell, gibt es 140.000 behandelte chronische ITP-Patienten in Europa und die Affekte US ITP über zweimal bis zu erwachsene Frauen Männer.
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