Amgen telah mengumumkan bahwa Komite Eropa Produk Obat untuk Manusia Gunakan (CHMP) telah mengeluarkan opini positif merekomendasikan otorisasi pemasaran untuk Nplate (romiplostim) di Uni Eropa (UE).
CHMP merekomendasikan Nplate untuk kekebalan kronis dewasa (idiopatik) trombositopenia purpura (ITP) splenectomised pasien yang refrakter terhadap pengobatan lain (misalnya kortikosteroid, imunoglobulin). Nplate dapat dianggap sebagai pengobatan lini kedua untuk orang dewasa non-splenectomised pasien mana operasi kontra-indikasi.
"Nplate akan membahas kebutuhan medis yang belum terpenuhi bagi ribuan pasien di Uni Eropa karena merupakan pilihan pengobatan yang unik yang meningkatkan produksi platelet dan menghindari penekanan kekebalan pada pasien dewasa ITP kronis," kata Dere Willard, MD, wakil presiden senior dan kepala internasional petugas medis di Amgen.
Teknologi peptibody baru atas mana didasarkan romiplostim merupakan pendekatan baru yang menjanjikan untuk mengobati pasien dewasa dengan ITP kronis, gangguan autoimun yang mempengaruhi suatu 50.000 orang di Uni Eropa, yang dapat menyebabkan peristiwa pendarahan serius yang dapat berpotensi mengancam nyawa.
Nplate, sebuah thrombopoietin (TPO) mimesis, adalah sebuah novel rekayasa protein fusi terapi dengan atribut dari kedua peptida dan antibodi, tetapi berbeda dari masing-masing. Nplate bekerja mirip dengan TPO, protein alami dalam tubuh. Nplate merangsang reseptor TPO, yang diperlukan untuk pertumbuhan dan pematangan sel-sel sumsum tulang yang menghasilkan trombosit.
Pendapat positif CHMP didasarkan pada data dari dua terpisah plasebo-terkontrol studi Tahap 3, menunjukkan bahwa jumlah trombosit dibesarkan dan berkelanjutan dalam 83 persen dari pasien untuk kelompok kedua splenectomised dan non-splenectomised ketika diobati dengan Nplate. Selain itu, pasien yang dirawat dengan Nplate mampu mengurangi atau menghentikan ITP bersamaan dan obat-obatan darurat yang sering tidak ditoleransi dengan baik atau yang efeknya bersifat sementara (kortikosteroid yakni, IVIG, Win-Rho terapi anti-D).
Setelah menyelesaikan Tahap 3 penelitian hampir 90 persen pasien terpilih untuk kemudian mendaftar ke studi ekstensi romiplostim jangka panjang yang menunjukkan bahwa, setelah tiga tahun, Nplate terus efektif meningkatkan dan mempertahankan jumlah trombosit. Dalam studi label terbuka ekstensi jangka panjang beberapa pasien dirawat selama lebih dari 156 minggu dan dalam analisis sementara rata-rata durasi pengobatan dalam penelitian ini adalah 65 minggu.
Tentang Dewasa ITP
Pada pasien dengan ITP, trombosit - atau sel darah yang diperlukan untuk mencegah perdarahan - dihancurkan oleh sistem kekebalan pasien. Jumlah trombosit rendah meninggalkan pasien dewasa ITP terbuka untuk tiba-tiba peristiwa pendarahan serius, sehingga mustahil untuk menahan aliran darah. Risiko terjadinya pendarahan yang serius meningkat bila jumlah trombosit turun hingga kurang dari 30.000 trombosit per mikroliter; yang normal berkisar dari jumlah 150.000 menjadi 400.000 trombosit per mikroliter. ITP secara historis dianggap sebagai penyakit kerusakan trombosit walaupun data terbaru menunjukkan bahwa proses alami tubuh produksi trombosit pada ITP tidak mampu untuk mengimbangi rendahnya tingkat trombosit dalam darah. Meningkatkan tingkat produksi trombosit dapat alamat tingkat-tingkat platelet rendah yang terkait dengan ITP.
Saat ini tersedia perawatan (yaitu, kortikosteroid, imunoglobulin) telah membatasi aplikasi karena miskin atau efek transien tolerabilitas. Terapi bedah (pengangkatan limpa) juga tersedia untuk pasien dewasa dengan ITP kronis, tetapi tidak bekerja dalam semua kasus. Saat ini, ada 140.000 pasien dirawat ITP kronis di Eropa dan AS mempengaruhi ITP sekitar dua kali banyak wanita dewasa sebagai pria.
Tentang Nplate