Amgen ha annunciato che il Comitato Europeo per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) ha pubblicato un'autorizzazione di raccomandazione di vendita di opinione positiva per Nplate (romiplostim) nell'Unione Europea (EU).
Il CHMP raccomanda Nplate per i pazienti splenectomizzati porpora (idiopatica) della trompocitopenia immune (ITP) cronica adulta che sono refrattari ad altri trattamenti (per esempio corticosteroidi, immunoglobuline). Nplate può essere considerato come seconda riga il trattamento per i pazienti non splenectomizzati adulto in cui l'ambulatorio è controindicato.
“Nplate risponderà ad un'esigenza medica insoddisfatta di migliaia di pazienti nell'Unione Europea poichè è un'opzione unica del trattamento che aumenta la produzione della piastrina ed evita la soppressione immune nei pazienti cronici adulti di ITP,„ ha detto Willard Dere, M.D., vice presidente senior e capo ispettore sanitario internazionale a Amgen.
La tecnologia peptibody novella sopra cui il romiplostim è basato rappresenta un approccio nuovo di promessa per la cura dei pazienti adulti con ITP, un disordine autoimmune cronico che pregiudica 50,000 persone stimate nell'UE, che può piombo agli eventi seri di spurgo che possono essere potenzialmente pericolosi.
Nplate, un thrombopoietin (TPO) mimetico, è una proteina terapeutica di fusione costruita romanzo con gli attributi di entrambi i peptidi ed anticorpi, ma è distinto da ciascuno. Nplate funziona similmente a TPO, una proteina naturale nell'organismo. Nplate stimola il ricevitore di TPO, che è necessario per la crescita e la maturazione delle celle del midollo osseo che producono le piastrine.
L'opinione positiva di CHMP è basata sui dati da due a studi controllati a placebo separati di Fase 3, dimostranti che i conteggi delle piastrine sono stati sollevati e sostenuto stati in 83 per cento dei pazienti per sia i gruppi splenectomizzati che non splenectomizzati una volta trattati con Nplate. Ulteriormente, i pazienti curati con Nplate potevano diminuire o interrompere i farmaci concomitanti di emergenza e di ITP che non sono spesso tollerata buona o di cui gli effetti fossero transitori (cioè corticosteroidi, IVIG, terapia Anti-D del Vittoria-Rho).
Al completamento degli studi di Fase 3 quasi 90 per cento dei pazienti eletti successivamente per iscriversi nello studio a lungo termine di estensione del romiplostim che ha dimostrato che, dopo tre anni, Nplate ha continuato efficacemente ad aumentare e sostenere i conteggi delle piastrine. In questo studio a lungo termine di estensione del contrassegno aperto alcuni pazienti sono stati curati per oltre 156 settimane e nel frattempo l'analisi la durata mediana del trattamento in questo studio è di 65 settimane.
Circa l'Adulto ITP
In pazienti con ITP, piastrine -- o globuli stati necessari per evitare l'emorraggia -- si distruggono dal proprio sistema immunitario del paziente. I pazienti adulti di permesso Basso ITP di conteggi delle piastrine si aprono agli eventi seri improvvisi di spurgo, rendente lo impossible arrestare il flusso sanguigno. Il rischio per gli eventi seri di spurgo aumenta quando i conteggi delle piastrine cadono a meno di 30.000 piastrine per microliter; il normale conta l'intervallo da 150.000 a 400.000 piastrine per microliter. ITP storicamente è stato considerato una malattia della distruzione della piastrina sebbene i dati recenti suggerissero che i processi di produzione naturali della piastrina dell'organismo in ITP non potessero compensare i bassi livelli di piastrine nel sangue. L'Aumento della tariffa di produzione della piastrina può indirizzare i bassi livelli della piastrina connessi con ITP.
I trattamenti Attualmente disponibili (cioè, corticosteroidi, immunoglobuline) hanno limitato l'applicazione dovuto la tollerabilità difficile o gli effetti transitori. La terapia Chirurgica (rimozione della milza) è a disposizione egualmente dei pazienti adulti con ITP cronico, ma non funziona in tutti i casi. Corrente, ci sono 140.000 pazienti cronici curati di ITP in Europa e le influenze degli Stati Uniti ITP circa due volte altrettante donne adulte come uomini.
Circa Nplate