Amgen は人間の使用 (CHMP) の医薬品のためのヨーロッパ委員会が欧州連合の Nplate (romiplostim) のための肯定的な意見の推薦のマーケティング承認を出したことを発表しました (EU)。
CHMP は大人の慢性の免疫の (独特の) 他の処置 (例えば (ITP)副腎皮質ホルモン、免疫グロブリン) に処理し難い血小板減少症の紫斑病によって脾臓摘出される患者のための Nplate を推薦します。 Nplate は外科が禁忌である大人によって非脾臓摘出される患者のための第 2 ライン処置として考慮されるかもしれません。
「Amgen で血小板の生産を高め、大人の慢性 ITP の患者の免疫の抑制を避けるのは一義的な処置オプション」、は言った Willard Dere、 M.D.、上席副社長および国際的な診療所長をであるので Nplate たくさんの欧州連合の患者のための満たされなかった医学の必要性に対応します。
romiplostim が基づいている新しい peptibody 技術は慢性 ITP の可能性としては生命にかかわります深刻な出血のイベントの原因となる場合がある EU の推定 50,000 人に影響を与える自己免疫の無秩序と大人の患者を扱うための有望で新しいアプローチを表します。
Nplate の mimetic (TPO) thrombopoietin は両方のペプチッドおよび抗体の属性の小説によって設計される治療上の融合蛋白質でが、それぞれから個別です。 Nplate は TPO のボディの自然な蛋白質に同様に働きます。 Nplate は血小板を作り出す骨髄のセルの成長そして成熟に必要である TPO の受容器を刺激します。
CHMP の肯定的な意見は血小板算定が脾臓摘出され、非脾臓摘出されたグループのための患者の 83% で上がり、支えられたことを示す 2 つの別々の偽薬制御段階 3 の調査からのデータに Nplate と扱われたとき基づいています。 さらに、 Nplate と扱われた患者は付随 ITP をおよび健康ではない容認されてか、または頻繁に効果が一時的の緊急の薬物を減らすか、または中断できました (すなわち副腎皮質ホルモン、 IVIG の勝利 Rho の反D 療法)。
段階 3 の調査が終了次第患者のほぼ続いて、 3 年後に、 Nplate は効果的に血小板算定を高め、支え続けたことを示した romiplostim の長期拡張調査に登録するために選ばれる 90%。 この開いたラベルの長期拡張調査で何人かの患者は 156 週以上扱われ、そのうちに分析はこの調査の中央の処置の持続期間 65 週です。
大人 ITP について
ITP の患者では、血小板 -- または出血することを防ぐのに必要とされる血球 -- 患者の自身の免疫組織によって破壊されます。 低い血小板算定の許可大人 ITP の患者は血の流れを阻止することを不可能にする突然の深刻な出血のイベントに開きます。 深刻な出血のイベントのための危険は血小板算定が 1 マイクロリットルあたり 30,000 以下の血小板に落ちると増加します; 常態は 150,000 からの 1 マイクロリットルあたり 400,000 の血小板に範囲を数えます。 ITP は歴史的に ITP のボディの自然な血小板の生産プロセスは血の血小板の低水準を補正してないことを最近のデータが提案するが血小板の破壊の病気として考慮されました。 血小板の生産のレートを高めることは ITP と関連付けられる低い血小板のレベルをアドレス指定するかもしれません。
現在利用できる処置 (すなわち、副腎皮質ホルモン、免疫グロブリン) は悪い許容範囲か一時的な効果によるアプリケーションを限定しました。 外科療法 (脾臓の取り外し) は慢性 ITP の大人の患者にまた使用できますが、いずれの場合も働きません。 現在、ヨーロッパに 140,000 人の扱われた慢性 ITP の患者および二度その成人女性についての米国 ITP の影響が人あります。
Nplate について
Nplate は 7 月のオーストラリアおよび 2008 年 8 月の米国の取締機関によって ITP (U.S.) のための承認を許可されました。 欧州連合に加えて (EU)、 Amgen はカナダの Nplate の規制当局の許可のためにファイルし、スイス連邦共和国およびこれらのアプリケーションは検討の下に現在あります。 Nplate はまた米国 (2003 年)、 EU (2005 年)、スイス連邦共和国 (2005 年) および日本 (2006 年) の ITP のための孤児の指定を受け取りました。